Onxeo a présenté platON, une plateforme de chimie brevetée d'oligonucléotides " leurres ". Cette plateforme est basée sur trois composants : une séquence d'oligonucléotides doubles brins, une molécule liante et une molécule favorisant la pénétration intracellulaire. Cette plateforme et ses applications potentielles sont entièrement protégées par une famille de brevets, notamment le brevet n° 9 687 557 obtenu en juin 2017 aux Etats-Unis.
Chacun de ces trois composants est modifiable pour générer divers composés exprimant différentes propriétés et / ou activités, avec la caractéristique commune de cibler des voies de réparation de l'ADN tumoral à travers un mécanisme de leurre.
La biotech française a l'intention de capitaliser sur cette plateforme pour enrichir son portefeuille avec des candidats médicaments innovants ciblant l'ADN et devrait initier l'évaluation préclinique d'une nouvelle molécule dès le premier semestre 2018.
La stratégie du groupe consiste à mener le développement de ses candidats médicaments au stade clinique de la preuve de concept d'efficacité chez l'homme (phase I/ phase II), les points d'inflexion les plus pertinents en termes de création de valeur pour Onxeo, avant de les licencier.
Le portefeuille d'Onxeo comprend notamment deux produits phares, AsiDNA et belinostat, un puissant inhibiteur d'histone-déacétylases (HDACi). Leurs mécanismes d'action respectifs, le ciblage de l'ADN et l'épigénétique, comptent parmi les plus attractifs pour les grands laboratoires pharmaceutiques, comme le montrent les montants significatifs des transactions réalisées ces trois dernières années dans ces domaines.
LEXIQUE Essais cliniques (Phases I, II, III) Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.
Valerio Therapeutics (ex Onxeo) est une société de biotechnologie au stade clinique qui développe de nouveaux médicaments contre le cancer en ciblant les fonctions de l'ADN tumoral par des mécanismes d'action sans équivalents dans le domaine très recherché de la réponse aux dommages de l'ADN (DDR). La société se concentre sur le développement de composés novateurs first-in-class ou disruptifs (internes, acquis ou sous licence) depuis la recherche translationnelle jusqu'à la preuve de concept clinique chez l'homme. Valerio Therapeutics dispose de platON®, sa plateforme exclusive de chimie des oligonucléotides leurres. Elle est dédiée à la génération de nouveaux composés innovants destinés à enrichir le portefeuille de produits de la société.
AsiDNA® est le premier composé issu de platON®, un inhibiteur first-in-class développé par la société. Basé sur un mécanisme original de leurre et d'agoniste agissant en amont de multiples voies de DDR, il est très différencié de la réponse aux dommages de l'ADN tumoral. Valerio Therapeutics développe également OX425, un nouveau médicament candidat généré par platON®, optimisé pour être un inhibiteur de PARP de nouvelle génération, agissant à la fois sur la réponse aux dommages de l'ADN et sur l'activation de la réponse immunitaire, sans induire de résistance. OX425 fait actuellement l'objet d'un développement préclinique en vue d'une demande d'Investigational New Drug (IND).
VALERIO THERAPEUTICS 
