Bristol Myers Squibb et 2seventy bio, Inc. ont annoncé que le Comité consultatif sur les médicaments oncologiques (ODAC) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis se réunira pour examiner les données à l'appui de la demande supplémentaire de licence biologique (sBLA) pour Abecma (idecabtagene vicleucel) dans les premières lignes de traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire exposé à une triple classe (RRMM), sur la base des résultats de l'étude pivot de phase 3 KarMMa-3. La date de la réunion de l'ODAC n'a pas encore été confirmée par la FDA. La FDA a également informé les entreprises qu'une décision sur la demande ne sera pas prise avant la date d'action prévue par le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), à savoir le 16 décembre 2023.

Les entreprises prévoient que le comité examinera les données relatives au critère d'évaluation secondaire de la survie globale (OS). Les sociétés se réjouissent de poursuivre les discussions avec la FDA et de participer à la réunion de l'ODAC pour renforcer le potentiel d'Abecma à fournir des résultats significativement améliorés chez les patients atteints de RRMM exposés à une triple classe dans les premières lignes de traitement. La réunion de l'ODAC n'a pas d'impact sur l'indication actuellement approuvée pour Abecma chez les patients adultes atteints de RRMM exposés à une triple classe après quatre lignes de traitement antérieures ou plus.

Les données finales de PFS et les données intermédiaires de OS de l'étude KarMMa-3 seront présentées le 11 décembre lors de la réunion annuelle et de l'exposition de l'American Society of Hematology (ASH) de 2023. Les demandes d'homologation d'Abecma dans les premières lignes de traitement de la RRMM exposée à une triple classe, basées sur les résultats de l'étude KarMMa-3, sont également en cours d'examen par le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être, l'Agence européenne des médicaments et Swissmedic. KarMMa-3 (NCT03651128) est un essai pivot de phase 3, ouvert, mondial, randomisé et contrôlé, évaluant Abecma par rapport à des schémas standard chez des patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire ayant reçu deux à quatre lignes de traitement antérieures, y compris un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps monoclonal anti-CD38, et qui étaient réfractaires au dernier schéma de traitement.

Des cytopénies prolongées accompagnées de saignements et d'infections, y compris des issues fatales après transplantation de cellules souches pour récupération hématopoïétique, sont survenues à la suite d'un traitement par ABECMA. ABECMA n'est disponible que dans le cadre d'un programme restreint au titre d'une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) appelée ABECMA REMS.