Catalyst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner la demande supplémentaire de nouveau médicament (" sNDA ") de la société afin d'augmenter la dose quotidienne maximale indiquée de FIRDAPSE® ? (amifampridine) Comprimés 10 mg de 80 mg à 100 mg pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton ("LEMS"). L'Agence a fixé la date d'action du Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA") au 4 juin 2024.

FIRDAPSE est actuellement approuvé aux États-Unis pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton chez les adultes et les enfants âgés de six à neuf ans. Le syndrome myasténique de Lambert-Eaton, ou LEMS, est une maladie neuromusculaire auto-immune rare, caractérisée principalement par une faiblesse musculaire des membres. L'acétylcholine est le neurotransmetteur responsable de la contraction des muscles, et l'incapacité à libérer suffisamment de ce neurotransmetteur entraîne une faiblesse musculaire chez les patients atteints du LEMS.

En outre, le LEMS est souvent associé à une tumeur maligne sous-jacente, le plus souvent un cancer du poumon à petites cellules, et chez certains individus, le LEMS est le premier symptôme d'une telle tumeur maligne.