Le 28 juin 2023, Cellectar Biosciences, Inc. a annoncé les résultats de son étude en cours sur l'iopofosine I 131 dans le myélome multiple, présentés lors de la réunion annuelle de la Society of Nuclear Medicine and Molecular Imaging (SNMMI). Les données comprenaient celles de 72 patients, dont 64 étaient évaluables, atteints de myélome multiple (MM) récidivant ou réfractaire, chez lesquels l'iopofosine I 131 a démontré un taux de réponse global (ORR) de 23 %, un taux de bénéfice clinique (CBR) de 70 % et un taux de contrôle de la maladie (DCR) de 92 %. Les données ont mis en évidence les résultats de deux niveaux de dose ( < 60 mCi vs.

>60 mCi dose totale administrée) chez ces patients hautement réfractaires. La présentation de Companyacos à la SNMMI s'est concentrée sur 28 patients qui ont reçu la dose optimale de >60 mCi (dose totale administrée). Ces patients étaient principalement soit des patients ayant reçu une immunothérapie BCMA, soit des patients réfractaires à trois classes (définis comme réfractaires aux agents immunomodulateurs, aux inhibiteurs du protéasome et aux anticorps monoclonaux ciblant le CD 38), soit des patients réfractaires à quatre classes (définis comme des patients réfractaires à trois classes plus des patients réfractaires aux inhibiteurs de l'exportation nucléaire ou aux thérapies ciblées sur le BCMA).

Les données clés concernant les patients ayant reçu >60 mCi TAD sont les suivantes : Taux de réponse global (ORR) de 32%, Taux de bénéfice clinique (CBR) de 75%, Taux de contrôle de la maladie (DCR) de 85,7%. Les données clés dans les sous-ensembles de patients hautement réfractaires et ayant reçu >60 mCi TAD comprenaient : 46% ORR chez les patients réfractaires triple classe, PFS médiane de 3,4 mois (n=18) ; 50% ORR chez les patients réfractaires quadruple classe, PFS en cours d'évaluation (n=6) ; 50% ORR chez les patients en rechute ou réfractaires post BCMA, PFS médiane de 3,3 mois (n=6). Les effets indésirables les plus fréquemment observés en cours de traitement correspondaient à ceux précédemment rapportés : cytopénies, y compris thrombocytopénie de grade 3 ou 4 (62,5%), anémie (62,5%), neutropénie (62,5%), et diminution du nombre de globules blancs (50%).

Il est important de noter que les patients n'ont pas présenté d'effets indésirables hors cible liés au traitement, tels que neuropathie, arythmie, événements cardiovasculaires, saignements, toxicités oculaires, modifications de la fonction rénale, altérations des enzymes hépatiques ou réactions au point de perfusion. Les patients participant à l'essai ont reçu jusqu'à quatre (4) perfusions IV d'environ 15 minutes d'iopofosine sur une période de trois (3) mois, les doses étant administrées à 14 jours d'intervalle pour chaque cycle, avec un maximum de deux (2) cycles. Une faible dose de dexaméthasone de 40 mg par semaine (20 mg chez les patients = 75) a été administrée pendant 12 semaines.