MeiraGTx Holdings PLC est une société de thérapie génique intégrée verticalement et en phase clinique. La société se concentre sur trois domaines distincts de besoins médicaux non satisfaits : les maladies oculaires, y compris les maladies héréditaires de la rétine, ainsi que les grandes maladies oculaires dégénératives, les formes graves de xérostomie et les maladies neurodégénératives. Son portefeuille de produits comprend le botaretigene sparoparvovec ou bota-vec, pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X résultant de mutations dans le gène régulateur de la GTPase de la rétinite pigmentaire ou XLRP-RPGR ; l'AAV-hAQP1 pour le traitement de la xérostomie de grade 2/3 induite par les radiations ; l'AAV-hAQP1 pour le traitement du syndrome de Gougerot-Sjögren ; AAV-GAD pour le traitement de la maladie de Parkinson ; AAV-RPE65 pour le traitement de la dystrophie rétinienne associée à RPE65 ; AAV-CNGB3 et AAV-CNGA3 pour le traitement de l'achromatopsie ; AAV-AIPL1 pour le traitement de LCA4, et AAV-RDH12 pour le traitement de la dystrophie rétinienne associée à la mutation de RDH12.
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