Pfizer Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B modérée à sévère qui utilisent actuellement un traitement prophylactique par le facteur IX (FIX), ou qui présentent une hémorragie actuelle ou passée mettant en jeu le pronostic vital, ou qui ont des épisodes hémorragiques spontanés graves et répétés, et qui n'ont pas d'anticorps neutralisants contre la capside du virus adéno-associé de sérotype Rh74var (AAVRh74var), détectés par un test approuvé par la FDA. Une demande de licence biologique et une demande d'autorisation de mise sur le marché européen pour le marstacimab sont en cours d'examen auprès de la FDA et de l'EMA, respectivement. BEQVEZ est une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV) conçue pour introduire dans les cellules transduites une copie fonctionnelle du gène FIX codant pour une variante FIX à haute activité.

Pour les patients éligibles atteints d'hémophilie B, l'objectif de cette thérapie génique est de leur permettre de produire eux-mêmes du FIX grâce à ce traitement unique, plutôt que de devoir recevoir des perfusions fréquentes de FIX, comme c'est le cas actuellement. Elle est actuellement approuvée aux États-Unis pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B modérée à sévère (déficit congénital en facteur IX) qui : utilisent actuellement un traitement prophylactique par le facteur IX, ou présentent des épisodes hémorragiques actuels ou antérieurs mettant en jeu le pronostic vital, ou présentent des épisodes hémorragiques graves et répétés, et n'ont pas d'anticorps neutralisants contre la capside du virus adéno-associé de sérotypeRh74var (AAVRh 74var), détectés à partir d'un test approuvé par la FDA. Pour les patients éligibles auxquels BEQVEZ est prescrit, Pfizer offre des services personnalisés de soutien aux patients, y compris des ressources d'aide financière et un soutien logistique dans le cadre du programme Pfizer Gene Together.

Les participants éligibles à l'étude ont terminé un minimum de six mois de traitement prophylactique de routine par le FIX au cours de l'étude préliminaire (NCT03587116) et ont reçu une perfusion intraveineuse unique de BEQVEZ à une dose de 5 x 1011 vg/kg de poids corporel. Les participants à l'essai clinique seront suivis pendant 15 ans au total, dont six ans dans le cadre de l'étude BENEGENE-2 et neuf ans supplémentaires dans le cadre d'une étude de phase 3 distincte (NCT05568719) afin de connaître la sécurité et l'efficacité à long terme de BEQVEZ. Les risques et incertitudes concernant le succès commercial de BEQVEZ ; les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, y compris la capacité à atteindre les objectifs cliniques prévus, les dates de début et/ou d'achèvement des essais cliniques, les dates de soumission réglementaire, les dates d'approbation réglementaire et/ou les dates de lancement, ainsi que la possibilité de nouvelles données cliniques défavorables et d'analyses supplémentaires des données cliniques existantes ; le risque que les données des essais cliniques fassent l'objet d'interprétations et d'évaluations divergentes de la part des autorités réglementaires ; la question de savoir si les autorités réglementaires seront satisfaites de la conception et des résultats des études cliniques ; la question de savoir si et quand des demandes d'autorisation de mise sur le marché peuvent être déposées dans des juridictions particulières pour BEQVEZ ou tout autre produit candidat ; la question de savoir si et quand les demandes en cours ou déposées pour BEQVEZ et tout autre produit candidat seront approuvées par les autorités réglementaires, ce qui dépendra d'une myriade de facteurs, y compris la décision de savoir si les avantages du produit l'emportent sur ses risques connus et la détermination de l'efficacité du produit et, en cas d'approbation, si BEQVEZ ou tout autre produit candidat connaîtra un succès commercial ; les décisions des autorités réglementaires concernant l'étiquetage, les processus de fabrication, la sécurité et/ou d'autres questions susceptibles d'affecter la disponibilité ou le potentiel commercial de BEQVEZ ou de tout autre produit candidat ; les incertitudes concernant l'impact de COVID-19 sur les produits candidats de Pfizer ; les incertitudes concernant l'effet de COVID-19 sur les produits candidats de Pfizer ; les incertitudes concernant l'effet de COVID-19 sur les produits candidats de Pfizer ; les incertitudes concernant l'effet de COVID-19 sur les produits candidats de Pfizer.