Washington (awp/afp) - Le géant pharmaceutique Pfizer a annoncé vendredi avoir reçu une autorisation aux Etats-Unis pour une nouvelle thérapie génique contre l'hémophilie, une maladie génétique rare provoquant des saignements excessifs et spontanés.

Le traitement, nommé Beqvez, vise l'hémophilie B et est administré en une dose.

L'hémophilie est causée par l'anomalie d'un gène du chromosome X, impliquant le déficit dans l'organisme d'une protéine appelée facteur de coagulation (facteur VIII pour l'hémophilie A et facteur IX pour l'hémophilie B). Elle touche principalement les hommes.

Le traitement classique consiste en des transfusions apportant le facteur manquant, plusieurs fois par semaine.

"Un traitement en une fois avec Beqvez peut changer la donne", a déclaré Adam Cuker, responsable d'un programme contre l'hémophilie à l'Université de Pennsylvanie, cité dans le communiqué de Pfizer.

Le traitement fonctionne à l'aide d'un virus (modifié pour être inoffensif), afin d'introduire une copie fonctionnelle du gène du facteur IX, et que les patients puissent ainsi le produire eux-mêmes.

Une dose du traitement aux Etats-Unis coûtera 3,5 millions de dollars, selon Pfizer, qui ajoute que le coût des traitements actuels peut s'élever à entre 600.000 et 1,1 million de dollars par personne et par an.

Le prix déboursé par un patient pour Beqvez dépendra de sa couverture santé. Selon Pfizer, "dans de nombreux cas, les patients ne paieront pas le prix" total.

Le traitement a déjà été approuvé au Canada, et est en cours d'étude par l'Agence européenne du médicament (EMA).

Une thérapie génique contre l'hémophilie A, plus fréquente que l'hémophilie B, avait déjà été approuvée aux Etats-Unis en 2023.

afp/rp