Reneo Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la société avait atteint l'objectif de recrutement dans l'étude pivotale STRIDE du mavodelpar (REN001) dans les myopathies mitochondriales primaires (PMM). Les données de base de l'étude STRIDE sont attendues au quatrième trimestre 2023. STRIDE est un essai pivot mondial de phase 2b, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, portant sur le mavodelpar chez des patients adultes atteints de PMM due à des anomalies de l'ADN mitochondrial (mtDNA).

L'étude STRIDE est conçue pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi de 100 mg de mavodelpar administrés par voie orale une fois par jour pendant 24 semaines. Le critère principal d'efficacité est le changement par rapport à la ligne de base de la distance parcourue lors du test de marche de 12 minutes à la semaine 24. STRIDE AHEAD est une étude de sécurité à long terme, ouverte et d'une durée de 24 mois, menée en dehors des Etats-Unis chez des patients atteints de PMM.

L'étude STRIDE AHEAD a été récemment modifiée pour permettre le recrutement de patients atteints de MPM en raison de défauts de l'ADNmt et de l'ADN nucléaire (ADNn). Reneo a l'intention de soumettre les données de STRIDE, ainsi que les données de sécurité à long terme de STRIDE AHEAD, à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et à l'Agence européenne des médicaments (EMA) dans le cadre de demandes de mise sur le marché prévues en 2024. À propos de Reneo Pharmaceuticals Reneo est une société pharmaceutique en phase clinique qui se concentre sur le développement et la commercialisation de thérapies pour les patients atteints de maladies mitochondriales génétiques rares, qui sont souvent associées à l'incapacité des mitochondries à produire de l'adénosine triphosphate (ATP).

Le principal produit candidat de la société, le mavodelpar, est un agoniste puissant et sélectif du récepteur delta activé par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR). Il a été démontré que le mavodelpar augmente la transcription des gènes impliqués dans la fonction mitochondriale et l'oxydation des acides gras (FAO), et qu'il peut augmenter la production de nouvelles mitochondries.