ReNeuron Group plc a annoncé une mise à jour stratégique suite à l'examen des dernières données de l'essai clinique de phase 2a hRPC (human retinal progenitor cells) pour la rétinite pigmentaire (RP) et à l'évaluation du potentiel commercial de sa technologie Exosome. À la suite d'une récente réunion de son conseil scientifique consultatif concernant le programme de RP, et après avoir examiné les implications commerciales pour la société, le conseil d'administration de ReNeuron a pris la décision stratégique de concentrer ses activités de recherche et de développement sur sa plateforme technologique Exosome, où elle a actuellement sept collaborations en cours et d'autres partenariats potentiels en discussion. En même temps, la société a l'intention d'accorder des licences pour les actifs de son programme de PR après l'achèvement de l'ensemble des données cliniques actuelles. L'étude de la société sur la PR utilise une formulation de CRPh cryoconservée administrée par injection sous-rétinienne. Elle recrute des sujets atteints de PR avancée avec une vision centrale restante. L'étude a initialement traité 10 patients avec une administration de 1 million de cellules et a été suivie d'un segment d'extension supplémentaire de l'étude proposant de doser jusqu'à neuf patients avec une dose plus élevée de 2 millions de cellules. Au cours de la période allant jusqu'à la fin du mois de décembre 2021, la société peut confirmer que sept des neuf sujets du segment d'extension ont été traités avec la dose de 2 millions de cellules, les autres sujets potentiels prévus avant la fin de l'année étant soit incapables de terminer la sélection, soit jugés inadaptés lors de la sélection. Bien qu'aucun événement indésirable grave (EIG) n'ait été attribué au médicament lui-même, l'expérience du traitement des sujets à la dose de 2 millions de cellules a montré que la procédure chirurgicale requise pour administrer cette dose plus élevée (qui implique un plus grand volume et donc une plus grande complexité chirurgicale) a entraîné davantage de complications chirurgicales par rapport à celle observée avec la dose de 1 million de cellules. Les données recueillies pour cette population de patients, qui a été affectée par les EIG et la difficulté à déployer la dose de 2 millions de cellules, ont jusqu'à présent montré des preuves très limitées d'efficacité et, compte tenu des EIG, un certain nombre de patients ont vu une réduction de l'acuité visuelle dans l'œil traité. De plus, alors que les données de l'étude initiale ont montré à 12 mois une amélioration moyenne de 9,9 lettres par rapport à la ligne de base dans le score de lettres ETDRS (le tableau oculaire standardisé utilisé pour mesurer l'acuité visuelle dans les essais cliniques), l'analyse des données à 24 mois, bien que non concluante, semble montrer que l'efficacité diminue après 12 mois. Quatre patients sur neuf présentent encore une réponse positive par rapport à la ligne de base au mois 24. Le conseil d'administration a revu sa stratégie commerciale et les ressources financières nécessaires pour faire progresser le programme de RP. Même si certains patients semblent bénéficier du traitement (en particulier au cours des 12 premiers mois), d'autres patients devront être traités à la dose de 1m pour essayer d'identifier les sous-populations les plus susceptibles d'obtenir une réponse plus élevée et plus durable. Pour bien comprendre cela, la société croit qu'un essai supplémentaire de phase 2 serait nécessaire et le conseil d'administration croit que l'importance de l'investissement supplémentaire requis de ReNeuron dans ce programme ne serait pas dans le meilleur intérêt des actionnaires. Le conseil d'administration pense qu'il serait donc préférable de compléter un ensemble de données sur le programme et de chercher à accorder une licence à un tiers. Concentration sur la technologie d'administration de médicaments par exosomesLes lignées cellulaires brevetées de la société produisent un panel de candidats à l'administration de médicaments par exosomes adaptés aux tissus, qui ont le potentiel de cibler une variété d'indications et de types de tissus. Les exosomes produits par les lignées de cellules souches brevetées de la société ou par sa plateforme de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) peuvent être fabriqués selon un processus évolutif et chargés d'une grande variété de charges utiles, telles que des acides nucléiques (y compris les siRNA, mRNA et miRNA), des protéines (telles que Cas9, des anticorps et des peptides) ainsi que des petites molécules. Des données précliniques positives ont déjà fourni la preuve de concept que la nouvelle technologie d'administration de médicaments Exosome de ReNeuron peut efficacement délivrer des protéines thérapeutiques dans la région spécifique du cerveau affectée par plusieurs maladies neurologiques telles que l'accident vasculaire cérébral, la maladie de Parkinson et la maladie de Huntington. Ces études ont montré que la technologie des exosomes de ReNeuron propose une plus grande stabilité, une livraison plus ciblée et une augmentation de la puissance, résolvant ainsi potentiellement les problèmes de livraison qui peuvent être rencontrés avec les protéines thérapeutiques, et le conseil d'administration pense que cela intéressera les grandes sociétés pharmaceutiques pour aider au traitement d'une variété de maladies neurologiques. Ayant déjà constaté des progrès importants avec la plateforme Exosome de la société, ReNeuron ajoutera des scientifiques supplémentaires au cours des deux prochains mois pour se concentrer sur ce secteur de croissance.