Santhera Pharmaceuticals a annoncé que le CHMP a adopté un avis positif en faveur de l'approbation d'AGAMREE® ? (vamorolone) pour le traitement des patients atteints de DMD âgés de 4 ans et plus. Dans sa recommandation d'approbation, le CHMP reconnaît le profil bénéfice-risque positif d'AGAMREE dans cette population de patients, y compris certains avantages de sécurité d'AGAMREE par rapport aux corticostéroïdes standard dans le traitement de la DMD.

Santhera prévoit un premier lancement commercial en Allemagne au premier trimestre 2024, sous réserve de l'approbation de la CE. Les preuves cliniques de l'efficacité et de la sécurité d'AGAMREE (vamorolone") présentées dans la demande d'homologation proviennent de l'étude pivot positive VISION-DMD et de trois études ouvertes (y compris les extensions), dans lesquelles la vamorolone a été administrée à des doses comprises entre 2 et 6 mg/kg/jour pendant une période de traitement totale allant jusqu'à 30 mois, ainsi que d'une étude de comparaison externe (FOR-DMD) et de plusieurs études de pharmacologie clinique. Les études ont été menées par ReveraGen, partenaire de Santhera, et 32 centres d'essais cliniques universitaires dans 11 pays.

Dans l'étude pivot VISION-DMD, les garçons traités avec la vamorolone ont en moyenne maintenu une croissance similaire à ceux traités avec le placebo, tandis que ceux traités avec la prednisone ont en moyenne subi un retard de croissance. Les patients qui sont passés de la prednisone à la vamorolone après 24 semaines ont pu, en moyenne, reprendre leur croissance pendant le reste de l'étude. Contrairement aux corticostéroïdes, la vamorolone n'a pas entraîné de réduction du métabolisme osseux, tel que mesuré par les biomarqueurs osseux, ni de réduction significative de la minéralisation osseuse au niveau de la colonne vertébrale, telle que mesurée par l'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA) après 48 semaines dans les études cliniques.

Santhera continuera à collecter des données pour mieux caractériser l'efficacité à long terme et la différenciation de la sécurité de la vamorolone. Une décision d'autorisation de mise sur le marché de la part de la CE est attendue dans les deux mois suivant l'avis positif du CHMP. Sous réserve d'approbation, AGAMREE sera le premier et le seul médicament entièrement approuvé par l'EMA pour le traitement de la DMD et l'autorisation de mise sur le marché sera valable dans les 27 États membres de l'Union européenne ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.

Les lancements potentiels d'AGAMREE dans l'UE, avec l'Allemagne en tête, sont prévus pour le premier trimestre 2024. Aux États-Unis, la FDA a fixé au 26 octobre 2023 la date d'action prévue par la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) pour sa décision réglementaire sur la NDA de la vamorolone. Sous réserve d'approbation, Catalyst Pharmaceuticals, partenaire de licence de Santhera, prévoit de lancer la vamorolone aux États-Unis au cours du premier trimestre 2024.