UCB a annoncé qu'elle présentera les résultats de l'ensemble de son portefeuille dans la myasthénie grave généralisée (gMG) lors de la réunion annuelle de l'American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM) et de la session scientifique de la Myasthenia Gravis Association of America qui se tiendront du 1er au 4 novembre 2023. Des résultats supplémentaires des études MycarinG et RAISE,1,2 et de leurs études d'extension ouvertes seront présentés, portant sur le rozanolixizumab-noli d'UCB, un anticorps monoclonal injecté par voie sous-cutanée (SC) ciblant le récepteur Fc néonatal (FcRn)3,4 et le zilucoplan, un inhibiteur peptidique du composant 5 du complément (inhibiteur C5) auto-administré et injecté par voie sous-cutanée chez les adultes atteints de gMG.5 Ces deux essais de phase 3 ont permis de déposer les dossiers d'enregistrement du rozanolixizumab-noli et du zilucoplan aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Japon. ZILBRYSQ a récemment été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (MGG) chez les patients adultes positifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR)6, après l'approbation par la FDA de RYSTIGGO pour le traitement de la MGG chez les patients adultes positifs aux anticorps anti-AChR ou aux anticorps anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK) au début de l'année7. ZILBRYSQ et RYSTIGGO ont également été récemment approuvés au Japon par le ministère japonais de la santé, du travail et des affaires sociales (MHLW)8. Les deux médicaments sont également en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement des adultes atteints de la MGP, le zilucoplan ayant récemment reçu un avis positif du CHMP.

Les réponses à ces demandes sont attendues avant la fin de l'année. Ces données confirment l'approche innovante d'UCB, qui consiste à transformer la science en solutions utiles pour améliorer les résultats et répondre aux besoins non satisfaits des personnes atteintes de la maladie de Gaucher. Dans le cadre des travaux en cours visant à mieux comprendre le fardeau que représente la MG pour les patients et la société, UCB présentera également des affiches sur des données réelles permettant de comprendre l'impact des déterminants sociaux de la santé sur le traitement des personnes atteintes de MG et l'augmentation du risque d'exacerbation de la MG et de l'utilisation des ressources de santé (HCRU) associée à des scores MG-ADL plus élevés.

Pour démontrer son engagement à trouver des solutions aux besoins non satisfaits de la communauté de la MG, UCB présentera également des plans d'études de phase 2/3 pour évaluer le zilucoplan et le rozanolixizumab-noli chez les patients pédiatriques atteints de la MG. Au total, quatorze résumés seront présentés, dont trois oralement. En plus de sa contribution au programme scientifique de l'AANEM et de la MGFA, UCB organisera une session de mise à jour thérapeutique sponsorisée intitulée "New Horizons : Navigating a New Treatment Landscape for gMG" sur place lors du congrès.