Onxeo S.A. a annoncé l'expansion de son pipeline de candidats médicaments avec OX425, le nouveau composé optimisé de la série OX400 issu de sa plateforme propriétaire PlatONo. OX425 est un oligonucléotide leurre (ODN) de nouvelle génération dont le mécanisme d'action est bien différencié de celui des inhibiteurs de PARP, car il entraîne une hyperactivation de PARP-1 et conduit à l'épuisement de la réponse aux dommages de l'ADN, tuant finalement les cellules cancéreuses. En outre, il entraîne également l'activation de la voie STING.

Dans les études précliniques de preuve de concept réalisées à ce jour, OX425 a démontré une activité antitumorale élevée tout en épargnant les cellules saines. Il a également montré sa capacité à médiatiser de multiples effets immunostimulateurs, ce qui en fait une option prometteuse pour une combinaison potentielle avec l'immunothérapie, en particulier dans les tumeurs qui ne sont pas attaquables par le système immunitaire (tumeurs ocoldo). Comme les autres candidats médicaments issus de platONo, tels que AsiDNAo, OX425's bénéficie d'un mécanisme d'action agoniste leurre et n'induit pas de résistance tumorale au traitement.

Ce profil représente une différenciation claire par rapport aux autres thérapies ciblées telles que les inhibiteurs de PARP. De plus, OX425 ne montre aucune activité sur les cellules saines, ce qui devrait donner un profil de sécurité favorable dans le cadre clinique. Sur la base de ces résultats prometteurs, Onxeo achèvera le développement préclinique avec l'objectif de déposer un Investigational New Drug (IND) auprès de la FDA au milieu de l'année 2023.