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Novartis et sa filiale Avexis diffusent une volée de données sur le Zolgensma

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24/03/2020 | 07:56

Zurich (awp) - Novartis et sa filiale Avexis revendiquent mardi divers succès cliniques autour de la thérapie génique Zolgensma contre l'amyotrophie spinale (SMA), devenue en 2019 le traitement le plus onéreux de l'histoire. Avexis souligne au passage avoir soumis à l'Agence sanitaire américaine des données additionnelles, qui pourraient amener le régulateur à lever le gel partiel d'un volet de recherches.

Le gendarme sanitaire étasunien avait bloqué en octobre dernier le recrutement de patients pour le volet de l'étude "Strong" portant sur l'administration du Zolgensma à haute dose par injection intrathécale, soit au niveau des lombaires. Le recrutement pour des dosages léger et moyen a déjà été finalisé et les recherches ont déjà livré de premiers résultats intermédiaires.

L'étude de phase 1/2 baptisée "Strong" sur la SMA de type 2 sur des patients âgés de deux à cinq ans a atteint son critère primaire d'évaluation dans l'amélioration des fonctions moteur. Plus de neuf petits patients sur dix ont par ailleurs démontré une réaction cliniquement significative au traitement, assure la multinationale dans un communiqué.

L'administration de ce traitement chez des nouveau-nés présymptomatique dans le cadre de l'étude Spr1nt a par ailleurs permis d'observer une évolution des fonctions moteur conforme à la courbe normale. L'étude de suivi Start indique pour sa part une efficacité durable du traitement, sur une période de cinq ans désormais.

Vieux continent en suspens

Le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) est homologué depuis le mois de mai dernier contre la SMA de type 1 chez les enfants de moins de deux ans, y compris ceux ne présentant pas encore de symptômes au moment du diagnostic. Le traitement est aussi disponible depuis peu au Japon. Le Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) doit pour sa part se prononcer avant la fin du mois.

Ce traitement curatif - développé par le laboratoire chicagolais Avexis racheté en 2018 pour près de 9 milliards de dollars - est disponible outre-Atlantique au tarif de 2,215 millions de dollars.

Le Zolgensma se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de la SMA en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. L'opération doit permettre d'éviter une détérioration des fonctions musculaires.

L'amyotrophie spinale de type 1 constitue la première cause génétique de décès chez le nourrisson, avec un taux de mortalité de 90% avant le second anniversaire sans traitement curatif.

Le dernier pointage en terme de suivi dans l'indication contre la SMA de type 1 est susceptible de bétonner le positionnement dominant de Novartis sur cette franchise, assure Liberum. La banque d'investissement britannique anticipe par ailleurs un regain de confiance des investisseurs pour le dosage intrathécal élevé, qui constitue la clé pour une extension d'indication à une plus large population de patients.

A 10h06, la nominative Novartis s'appréciait de 2,5% à 71,74 francs, à la traîne d'un SMI en hausse de 4,08%.

jh/fr/ck

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