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Abeona Therapeutics annonce des résultats préliminaires positifs avec les deux critères d'évaluation principaux atteints dans l'étude pivot de phase 3 VIITAL(TM) de EB-101.

03/11/2022 | 12:30

Abeona Therapeutics Inc. a annoncé des données de base positives de son étude pivotale de phase 3 VIITAL évaluant la sécurité et l'efficacité du EB-101 pour le traitement des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). L'étude VIITAL a satisfait à ses deux critères d'évaluation de l'efficacité coprimaires, démontrant des améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives de la cicatrisation des plaies et de la réduction de la douleur dans les grandes plaies chroniques de RDEB. Tous les critères d'évaluation ont été atteints avec succès L'étude pivotale de phase 3 VIITAL a évalué l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du EB-101 dans 43 paires de grandes plaies chroniques chez 11 sujets atteints de RDEB.

Les grandes plaies chroniques randomisées et traitées dans VIITAL mesuraient plus de 20 cm(2) de surface et étaient restées ouvertes pendant un minimum de six mois et un maximum de 21 ans (moyenne de 6,2 ans). Les critères d'évaluation primaires communs de l'étude étaient : 1) la proportion de sites de plaies RDEB présentant une cicatrisation supérieure ou égale à 50 % par rapport à la ligne de base, en comparant les sites de plaies traités de manière aléatoire et les sites de plaies non traités appariés (contrôle) au bout de six mois, comme déterminé par l'évaluation directe de l'investigateur ; et 2) la réduction de la douleur associée au changement de pansement, évaluée par les différences moyennes des scores de l'échelle FACES de Wong-Baker entre les plaies traitées de manière aléatoire et les plaies non traitées appariées (contrôle) au bout de six mois. L'étude a permis à des plaies non incluses dans l'analyse primaire d'efficacité randomisée de recevoir un traitement par EB-101 (n=14 plaies non randomisées).

Les tableaux ci-dessous résument les principaux résultats d'efficacité primaire : Analyse post-hoc des données sur la douleur En plus de répondre au critère coprimaire de la douleur, dans une analyse post-hoc des plaies sévères traitées par EB-101 (score de douleur de base de 6 ou plus), incluant les plaies randomisées et non randomisées (n=27), une réduction moyenne de la douleur par rapport à la ligne de base à six mois de 5,70 a été observée, par rapport à une réduction moyenne de la douleur de 3,51 pour toutes les plaies traitées randomisées et non randomisées pour lesquelles la douleur a été évaluée (n=53). Résultats en matière d'innocuité Il a été démontré que l'EB-101 est bien toléré et qu'aucun événement indésirable grave lié au traitement n'a été observé, conformément à l'expérience clinique passée. Il n'y a pas eu de décès ou de cas de résultats positifs de rétrovirus compétents pour la réplication (RCR), et aucune réponse immunologique systémique n'a été signalée au cours de l'étude, de même qu'aucun carcinome épidermoïde (SCC) sur les sites de traitement après l'application du EB-101.

Deux sujets ont rapporté au moins un événement indésirable grave (SAE) non lié à l'EB-101. Quatre sujets ont rapporté des événements indésirables liés au traitement (TEAE), notamment des douleurs liées à la procédure, des spasmes musculaires et un prurit. Des infections non liées à l'EB-101 ont été observées chez huit patients.

Abeona prévoit de soumettre les résultats de cette étude, y compris des détails supplémentaires avec des critères d'évaluation exploratoires additionnels et les résultats de la semaine 12, pour une présentation lors de futures réunions médicales et pour une publication dans un journal révisé par des pairs. Les résultats de la semaine 12 sont similaires à ceux de la semaine 24, atteignant une signification statistique pour la réduction de la douleur et la guérison des plaies à tous les niveaux. Jean Tang, M.D., Ph.D., professeur de dermatologie à l'école de médecine de l'université de Stanford et investigateur principal de l'étude pivotale de phase 3 VIITAL sur l'EB-101 a déclaré : "Les grandes plaies chroniques de RDEB sont les plus difficiles à traiter et sont souvent associées à une douleur chronique intense qui a un impact significatif sur la qualité de vie des patients RDEB, nécessitant un usage fréquent d'opioïdes.

Dans l'étude de phase 3 VIITAL, il a été démontré que l'EB-101 permettait à la fois de guérir ces grandes plaies chroniques et de réduire significativement la douleur. Et nous continuons à voir un bénéfice clinique durable de l'EB-101 avec un suivi allant jusqu'à huit ans dans l'étude de phase 1/2a. Prochaines étapes Sur la base des résultats positifs de première ligne, Abeona a l'intention de soumettre une demande de licence biologique (BLA) pour EB-101 à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours du deuxième trimestre de 2023.

La FDA a accordé à l'EB-101 les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare (MPR). Parmi les avantages de la désignation de médicament orphelin figurent sept ans d'exclusivité commerciale après l'approbation de la FDA, empêchant potentiellement l'approbation par la FDA d'un autre produit jugé identique au produit approuvé pour la même indication, la renonciation aux frais de dossier et des crédits d'impôt pour les dépenses liées aux essais cliniques effectués après l'obtention de la désignation orpheline. Un sponsor qui reçoit une approbation pour un BLA avec la désignation RPD peut se qualifier pour un Priority Review Voucher (PRV), sous réserve de la détermination finale par la FDA.

Le PRV peut être utilisé pour bénéficier d'un processus d'examen accéléré d'une demande de commercialisation ultérieure pour un produit différent ou vendu à une autre société.

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