Abionyx Pharma s'envole de 23% après que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à la Bio-HDL CER-001 pour le traitement du déficit en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT).

Cet ODD, qui fait suite à l'obtention de résultats positifs dans deux cas d'utilisation compassionnelle 'ouvre une nouvelle stratégie pour le développement clinique de la bio-HDL dans les maladies rénales et ophtalmologiques aux États-Unis', selon Abionyx.

'L'évolution du déficit en LCAT, pour lequel il n'existe aucun traitement approuvé, peut conduire à terme à une insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou une transplantation rénale et/ou à une opacification cornéenne complète', explique la société.

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