Amylyx Pharmaceuticals Inc a déclaré jeudi que la Food and Drug Administration américaine avait approuvé son médicament pour ralentir la progression de la SLA, ou sclérose latérale amyotrophique, et potentiellement retarder le décès, ce qui a fait grimper les actions de la société de près de 14% dans les échanges prolongés.

La société a ajouté que les professionnels de santé pourront bientôt rédiger des ordonnances pour le médicament, qui sera vendu sous le nom de marque Relyvrio, tandis qu'elle travaille au lancement.

"Nous savons que les personnes vivant avec la SLA n'ont pas le temps d'attendre et, pour cette raison, Amylyx est prête à passer rapidement à la commercialisation aux États-Unis", ont déclaré les co-chefs de la direction Josh Cohen et Justin Klee dans un communiqué.

Le médicament d'Amylyx est une combinaison de composés génériques, le phénylbutyrate de sodium et le taurursodiol, qui agissent ensemble pour empêcher les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière de mourir prématurément.

Les arguments d'Amylyx en faveur de l'approbation reposent sur une analyse récente des données des essais cliniques qui, selon l'entreprise, montrent que le médicament ralentit la progression de la maladie et prolonge l'espérance de vie de près de 10 mois.

Au début du mois, le personnel de la FDA avait exprimé des inquiétudes quant au fait que l'analyse supplémentaire provenait du même petit essai de stade intermédiaire que les données initiales et ne pouvait être considérée comme une confirmation des avantages du médicament.

La décision de la FDA, un revirement rare, fait suite à une recommandation d'approbation d'un panel de conseillers externes. L'agence a reconduit le panel en septembre pour examiner les nouvelles analyses de données après avoir recommandé de ne pas approuver le médicament en mars.

Le Relyvrio est le troisième médicament contre la SLA à être approuvé par la FDA, après le Radicava de la firme japonaise Mitsubishi Tanabe et le médicament générique riluzole.

La SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, détruit les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière qui font fonctionner les muscles, entraînant une paralysie progressive et la mort. (Reportage de Leroy Leo et Bhanvi Satija à Bengaluru ; montage de Caroline Humer, Bill Berkrot et Krishna Chandra Eluri)