Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société est engagée dans la découverte et le développement de traitements pour les maladies neurodégénératives. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de son produit candidat, AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol, également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). RELYVRIO (également connu sous le nom d'AMX0035), une combinaison orale à dose fixe de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol, est approuvé pour le traitement de la SLA chez les adultes aux États-Unis. AMX0035 est un double inhibiteur de la réponse aux protéines non pliées (UPR) et de l'apoptose Bax, composé de PB et de TURSO (également connu sous le nom de TUDCA). Son développement d'oligonucléotides antisens (ASO), y compris l'ASO principal AMX0114, qui cible la calpaïne-2 (CAPN2), un gène codant pour une enzyme protéolytique dépendante du calcium qui a été impliquée dans la pathogenèse de la SLA et d'autres maladies neurodégénératives.