Aridis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la clôture du recrutement des patients dans les cohortes à dose ascendante multiple (MAD) et à dose variable de l'essai clinique de phase 2a de l'AR-501 chez les patients atteints de fibrose kystique (CF). La société est en bonne voie de terminer le verrouillage de la base de données, les analyses de données et de divulguer les données de première ligne au cours du premier trimestre de 2023. L'étude de phase 2a a recruté 39 patients atteints de fibrose kystique dans 24 centres cliniques aux États-Unis.

Les patients atteints de FK ont été randomisés et traités dans 4 cohortes ; 3 cohortes ont reçu trois doses hebdomadaires multiples ascendantes de médicament actif à 6,4 mg, 20 mg et 40 mg ou un placebo, tandis que la 4e cohorte étant à dose variable avec des sujets randomisés à trois doses hebdomadaires d'AR-501 6,4 mg, 20 mg ou 40 mg, ou un placebo. Les sujets ont été suivis pendant 28 jours après la dernière dose de l'étude pour vérifier la sécurité et la pharmacocinétique (PK) de l'AR-501 inhalé. Aridis a précédemment rapporté des données d'innocuité positives de phase 1 en juin 2020 chez des adultes en bonne santé qui ont été exposés soit à un régime de dose ascendante unique (SAD), soit à un régime de doses ascendantes multiples (MAD).

L'AR-501 est développé en collaboration avec la Cystic Fibrosis Foundation (CFF) et a reçu les désignations de médicament orphelin (ODD), Fast Track et Qualified Infectious Disease Product (QIDP) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine. En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé l'ODD à l'AR-501.