AstraZeneca PLC a annoncé Les résultats positifs de l'essai de phase III TOPAZ-1 ont montré que l'Imfinzi (durvalumab) d'AstraZeneca, en association avec une chimiothérapie standard, a démontré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la survie globale (OS) et de la survie sans progression (PFS) par rapport à la chimiothérapie seule en tant que traitement de 1ère ligne pour les patients atteints d'un cancer avancé des voies biliaires (BTC). Ces résultats seront présentés le 21 janvier lors du symposium 2022 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) sur les cancers gastro-intestinaux. Le cancer des voies biliaires est un groupe de cancers rares et agressifs qui surviennent dans les voies biliaires et la vésicule biliaire. Environ 50 000 personnes aux États-Unis, en Europe et au Japon et quelque 210 000 personnes dans le monde sont diagnostiquées chaque année avec un CTB. Ces patients ont un mauvais pronostic, puisque 5 à 15 % de tous les patients atteints de CTB survivent à cinq ans. Dans une analyse intermédiaire prédéfinie, les patients traités par Imfinzi en association avec une chimiothérapie standard ont connu une réduction de 20 % du risque de décès par rapport à la chimiothérapie seule (sur la base d'un rapport de risque [RR] de 0,80 ; intervalle de confiance [IC] à 95 %, 0,66-0,97 ; p bilatéral=0,021). La SG médiane était de 12,8 mois contre 11,5 pour la chimiothérapie. On estime que 25% des patients étaient encore en vie à deux ans, contre 10% pour la chimiothérapie. Les résultats ont également montré une réduction de 25% du risque de progression de la maladie ou de décès avec Imfinzi plus chimiothérapie (HR, 0,75 ; 95% CI, 0,64-0,89 ; p=0,001 bilatéral). La SSP médiane était de 7,2 mois pour l'association contre 5,7 pour la chimiothérapie. Les patients traités par Imfinzi plus chimiothérapie ont atteint un taux de réponse objective (ORR) de 26,7 % contre un ORR de 18,7 % pour les patients traités par chimiothérapie seule. L'association Imfinzi et chimiothérapie n'a pas augmenté le taux d'abandon pour cause d'événements indésirables (EI) par rapport à la chimiothérapie seule. Des EI de grade 3 ou 4 liés au traitement ont été observés chez 62,7 % des patients traités par Imfinzi et chimiothérapie, et chez 64,9 % des patients traités par chimiothérapie seule. Les EI liés au traitement ont conduit à l'abandon du traitement chez 8,9% des patients traités par l'association Imfinzi contre 11,4% des patients recevant une chimiothérapie. En décembre 2020, Imfinzi a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour le traitement de la CTB. En octobre 2021, un comité indépendant de surveillance des données a recommandé de lever l'aveuglement de l'essai de phase III TOPAZ-1 lors d'une analyse intermédiaire en raison de preuves claires de l'efficacité de l'association Imfinzi-chimiothérapie. Une autre présentation au cours du symposium de l'ASCO sur les cancers gastro-intestinaux présentera les données d'Imfinzi issues de l'essai de phase III HIMALAYA, démontrant le potentiel de ce médicament dans le traitement du cancer du foie non résécable.