Le Koselugo (sélumétinib) de MSD (Merck) et AstraZeneca a reçu une approbation conditionnelle dans l'Union européenne dans le cadre du traitement des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques et inopérables chez patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) de plus de trois ans.

La NF1 est une maladie génétique débilitante qui affecte une personne sur 3 000 dans le monde. Chez 30 à 50% des personnes atteintes de NF1, des tumeurs se développent sur les gaines nerveuses (neurofibromes plexiformes) et peuvent provoquer des problèmes cliniques (défiguration, dysfonctionnement moteur, douleur, dysfonction des voies respiratoires, déficience visuelle...)

L'approbation par la Commission européenne s'appuie sur un essai de phase II qui a montré que Koselugo réduisait la taille des tumeurs inopérables chez les enfants, réduisant la douleur et améliorant la qualité de vie.

' Avant cette approbation, la chirurgie était la seule option de traitement pour les enfants dans l'UE atteints de neurofibromatose de type 1 neurofibromes plexiformes. Cette approbation marque un pas en avant significatif dans la lutte contre l'impact débilitant de ces tumeurs', explique Roy Baynes, vice-président principal et responsable du développement clinique mondial chez MSD.


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