Blueprint Medicines Corporation a annoncé la soumission d'une demande supplémentaire de nouveau médicament à la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour AYVAKIT® (avapritinib) pour le traitement des adultes atteints de mastocytose systémique (SM) indolente. AYVAKIT a été conçu pour inhiber de manière puissante et sélective le KIT mutant D816V, la cause sous-jacente du SM dans environ 95% des cas. La demande d'homologation comprend les données de l'essai PIONEER, la plus grande étude clinique randomisée et contrôlée par placebo jamais réalisée sur le SM indolent.

La FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à AYVAKIT pour le traitement du SM indolent modéré à sévère. En outre, Blueprint Medicines a annoncé l'acceptation de plusieurs résumés mettant en évidence les données de l'essai PIONEER enregistré pour une présentation orale et par affiche lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI), du 24 au 27 février 2023.