Celularity Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à sa thérapie expérimentale à base de cellules tueuses naturelles (NK), CYNK-101, pour le traitement du cancer de la jonction gastrique/gastro-œsophagienne. Le CYNK-101 est développé en tant que traitement de première ligne en association avec la chimiothérapie standard, le trastuzumab et le pembrolizumab chez les patients atteints d'un adénocarcinome gastrique ou de la jonction gastro-œsophagienne (G/GEJ) HER2/neu positif localement avancé, non résécable ou métastatique. Le CYNK-101 est un traitement expérimental à base de cellules NK génétiquement modifiées conçu pour agir en synergie avec les anticorps thérapeutiques approuvés grâce à une cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps (ADCC) accrue. Il s'agit de la cinquième désignation reçue par Celularity de la part de la FDA au cours des 12 derniers mois et elle suit les désignations fast track pour le CYNK-101, en développement pour le traitement de première ligne des cancers G/GEJ avancés HER2/neu positifs, et le CYNK-001, une thérapie cellulaire NK expérimentale non modifiée en développement pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë et en développement pour le traitement du glioblastome multiforme récurrent, ainsi que la désignation de médicament orphelin pour le CYNK-001 pour le traitement des gliomes malins. L'Orphan Drug Act (ODA) fournit des incitations pour encourager les sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques à développer des médicaments pour des maladies et des conditions rares. Pour bénéficier de la désignation orpheline, le médicament et l'affection doivent tous deux répondre aux critères spécifiés dans l'ODA et les règlements d'application de la FDA. La désignation orpheline permet au promoteur du médicament de bénéficier d'incitations au développement, notamment de crédits d'impôt pour les dépenses qualifiées, d'une exemption des frais d'utilisation de la FDA et de la possibilité d'une exclusivité de sept ans pour un médicament qui obtient l'approbation. Le cancer gastrique est le cinquième cancer le plus fréquent dans le monde. Malgré les récentes améliorations de la qualité et des options de traitement, le cancer gastrique avancé reste l'un des cancers les plus difficiles à guérir, avec une survie globale (OS) médiane de 10–12 mois et une OS à cinq ans d'environ 5–20%. Le principal candidat thérapeutique de Celularity basé sur son type de cellules NK génétiquement modifiées dérivées du placenta est le CYNK-101, un produit allogène de cellules NK dérivées du placenta humain CD34+ génétiquement modifiées pour exprimer la variante CD16 à haute affinité et résistante au clivage (FCGRIIIA) afin de stimuler la cytotoxicité à médiation cellulaire dépendant des anticorps. Actuellement, le CYNK-101 est développé comme traitement en combinaison avec la chimiothérapie standard, le trastuzumab et le pembrolizumab pour l'adénocarcinome gastrique ou de la jonction gastro-œsophagienne surexprimant HER2 positif. L'innocuité et l'efficacité du CYNK-101 n'ont pas été établies, et le CYNK-101 n'a pas été approuvé pour quelque usage que ce soit par la FDA ou toute autre autorité réglementaire analogue.