GenSight Biologics a annoncé que le Comité des thérapies innovantes (CAT) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé à la société une prolongation de six mois pour soumettre ses réponses aux questions du jour 120 dans le cadre de l'examen réglementaire de LUMEVOQ®, la thérapie génique de GenSight pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON). La société a demandé cette prolongation afin de mettre en œuvre des ajustements de processus dans la fabrication des lots de validation (PPQ) requis pour l'autorisation de commercialisation (GenSight Biologics Provides Update on LUMEVOQ® Manufacturing Timeline – ; GenSight Biologics (gensight-biologics.com). La société travaille avec son partenaire de fabrication pour mettre en œuvre des corrections ciblées autour d'un meilleur contrôle du processus et d'une supervision plus rigoureuse à l'intérieur des suites de fabrication.

En outre, des lots d'ingénierie plus petits seront utilisés pour confirmer la robustesse des mesures correctives. GenSight vise le redémarrage de la campagne PPQ au troisième trimestre de 2022. Entre-temps, la société a déjà finalisé les réponses aux questions du jour 120 qui n'étaient pas liées aux lots de validation.

Les réponses aux questions du jour 120 sont maintenant attendues en octobre 2022, après quoi l'examen réglementaire de la demande d'autorisation de mise sur le marché de LUMEVOQ® reprendra. La société prévoit l'avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA d'ici le troisième trimestre 2023, qui sera suivi du lancement commercial d'ici la fin 2023.