GenSight Biologics rapporte le cas d'un second patient atteint de rétinopathie pigmentaire à un stade avancé, ayant partiellement recouvré sa fonction visuelle après traitement optogénétique avec GS030, dans le cadre de l'essai clinique de phase I/II PIONEER en cours.
Le traitement optogénétique GS030, qui combine thérapie génique avec l'utilisation de lunettes de stimulation lumineuse, a permis à la patiente de percevoir et de compter des objets un an après l'injection de la thérapie génique de GS030.
La patiente, dont l'amélioration est documentée dans une vidéo, avait été diagnostiquée avec une rétinopathie pigmentaire 20 ans avant le recrutement dans l'étude, et était à peine capable de percevoir la lumière au moment de l'injection.
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GenSight Biologics S.A. est spécialisé dans la recherche et le développement de thérapies géniques destinées au traitement des maladies mitochondriales et neurodégénératives de l'oeil.
A fin 2023, la société dispose d'un portefeuille de 2 produits, dont 1 en phase III de développement clinique (Lumevoq pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber) et 1 en phase I/II de développement clinique (GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire).
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