Homology Medicines, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé le hold clinique précédemment placé sur l'essai clinique de thérapie génique pheNIX avec le HMI-102 expérimental pour les adultes atteints de phénylcétonurie (PKU). La FDA a noté dans sa réponse que Homology a abordé de manière satisfaisante tous les problèmes de maintien clinique identifiés dans sa lettre du 17 mars 2022. Homology prévoit de partager avec les sites d'essais cliniques les changements apportés au protocole, qui incluent un nouveau régime d'immunosuppression épargnant les stéroïdes qui incorpore un inhibiteur de cellules T et un cycle plus court de stéroïdes.

Comme indiqué précédemment, la suspension clinique de l'essai pheNIX concernait des tests de fonction hépatique élevés observés dans l'essai, qui ont tous été résolus sans aucune hospitalisation nécessaire. La réponse d'Homology à la FDA comprenait des changements au protocole destinés à améliorer les mesures d'atténuation des risques et un nouveau régime d'immunosuppression avec l'inhibiteur de cellules T tacrolimus, qui sera utilisé en combinaison avec une durée réduite de stéroïdes prophylactiques. La même approche est utilisée dans l'essai d'édition de gènes pheEDIT d'Homology en cours pour la PCU et dans l'essai de thérapie génique juMPStart pour le syndrome de Hunter.

Il a été démontré que des régimes similaires atténuent la réponse immunitaire aux AAV dans le cadre clinique.