Jazz Pharmaceuticals plc a annoncé que les données positives de l'étude de phase 3 multicentrique, contrôlée par placebo, en double aveugle et à retrait aléatoire de la solution orale Xywav® (oxybates de calcium, magnésium, potassium et sodium) pour le traitement des adultes souffrant d'hypersomnie idiopathique ont été publiées en ligne dans The Lancet Neurology. Les résultats de l'essai clinique de phase 3 ont montré des différences cliniquement significatives et statistiquement significatives avec Xywav par rapport au placebo dans le critère principal de changement du score de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) et dans les critères secondaires clés, qui comprenaient des mesures évaluant la perception des patients des changements dans leur hypersomnie idiopathique globale (PGIc), la gravité des symptômes, y compris la somnolence diurne excessive (EDS), l'inertie du sommeil et la durée prolongée du sommeil (échelle de gravité de l'hypersomnie idiopathique), et l'amélioration des performances diurnes1. En août 2021, Xywav est devenu le premier et le seul médicament approuvé pour les patients atteints d'hypersomnie idiopathique par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.Xywav pour l'hypersomnie idiopathique a été mis sur le marché en novembre 2021.Résultats de l'essai de phase 3 : Dans l'essai (NCT03533114), les investigateurs de 50 centres dans sept pays ont recruté un total de 154 adultes âgés de 19 à 75 ans diagnostiqués avec une hypersomnie idiopathique. Après une période de sélection, l'étude comportait trois périodes de dosage. Tout d'abord, les participants ont reçu Xywav en ouvert pendant 10 à 14 semaines, jusqu'à ce que leurs doses individuelles soient optimisées. Les doses optimisées allaient de 2,5 à 9,0 grammes par nuit. Les patients ont ensuite reçu des doses optimisées stables pendant deux semaines, avec des doses médianes de 4,5 (intervalle interquartile [IQR], (3,0 à 5,0) grammes par nuit (régime à une dose, 21 patients) et 7,5 (IQR 6,5 à 8,1) grammes par nuit (régime à deux doses, 93 patients), 40 patients ayant changé de régime posologique une ou plusieurs fois. Pendant une période de sevrage randomisée en double aveugle (DBRWP), les patients ont reçu soit la dose stable optimisée de Xywav, soit un placebo pendant deux semaines. Les participants sont entrés dans l'étude avec un score ESS moyen (SD) de 16,1 (3,6), indiquant une somnolence diurne excessive importante. Pendant la période d'optimisation et de titration de Xywav, les scores ESS ont diminué, indiquant une amélioration qui s'est maintenue pendant la période de dose stable (SDP). Le critère d'évaluation principal de l'étude était la variation des scores ESS mesurés entre la fin de la SDP et la fin de la DBRWP. Les participants randomisés pour continuer à prendre Xywav ont eu des scores ESS moyens (SD) stables [de 6,3 (4,3) à 7,0 (5,0)], contrairement aux participants randomisés pour le placebo dont les scores ESS moyens (SD) ont augmenté de 5,8 (3,7) à 13,3 (4,1) points, indiquant une aggravation. Les différences entre les scores ESS moyens des deux groupes, [5,8 (3,7) à 13,3 (4,1)] étaient statistiquement significatives, [95% Cl : -6,5 points (-8,0, -5,0), P