Mallinckrodt plc  ; a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète (LRC) concernant la demande de nouveau médicament (NDA) de la société visant l'approbation de l'agent expérimental terlipressine pour le traitement des adultes atteints du syndrome hépatorénal (SHR), un syndrome aigu et potentiellement mortel qui entraîne une réduction rapide de la fonction rénale et pour lequel il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA. La terlipressine est un agent expérimental en cours d'évaluation pour le traitement du SRH aux États-Unis, et sa sécurité et son efficacité n'ont pas encore été établies par la FDA. Au cours des deux dernières semaines, il est devenu nécessaire d'identifier une nouvelle installation de fabrication d'emballage et d'étiquetage ce qui signifie que l'inspection de la nouvelle installation par la FDA n'a pas pu être achevée à la date de la PDUFA. Une inspection satisfaisante est nécessaire pour que la NDA puisse être approuvée. Il s'agit de la seule obligation en suspens notée dans le CRL, et il est important de noter qu'aucun problème de sécurité ou d'efficacité n'a été cité. Le SRH est une forme d'altération de la fonction rénale qui survient chez les personnes atteintes d'une maladie hépatique avancée. Le SRH est classé en deux types distincts – ; un type rapidement progressif qui conduit à une insuffisance rénale aiguë et un type plus chronique qui progresse sur des semaines ou des mois. On estime que le SRH affecte entre 30 000 et 40 000 Américains chaque année.En l'absence de traitement, l'insuffisance rénale rapidement progressive associée au SRH a une durée de survie médiane d'environ deux semaines et un taux de mortalité de plus de 80 % dans les trois mois. La terlipressine est l'un des agents pharmacologiques les plus étudiés dans le SRH, avec plus de 70 manuscrits publiés et résumés présentés sur les données cliniques à ce jour. Elle est approuvée depuis plus de 30 ans, disponible sur cinq continents et est considérée comme la norme de soins pour ses indications dans les pays où elle est approuvée.