Cours Orphazyme A/S

Orphazyme A/S, anciennement Orphazyme ApS, est une société danoise active dans l'industrie biopharmaceutique. Il développe de nouvelles thérapies pour le traitement d'une famille de maladies génétiques. La Société se concentre principalement sur le développement préclinique de médicaments pour le traitement des maladies lysosomales de stockage (LSD), un groupe d'environ 50 troubles génétiques résultant de carences en enzymes lysosomales ou autres composants lysosomaux et de maladies d'agrégation des protéines. Le candidat de la Société, l'arimoclomol, stimule la production du système de sauvetage protéique des cellules, les protéines de choc thermique, qui aident les protéines mal repliées à retrouver leur forme fonctionnelle ou, si cela ne peut être réalisé, à les retirer des cellules au moyen du système de recyclage des cellules, les lysosomes, afin qu'elles ne forment plus de groupes toxiques. La Société collabore avec des institutions académiques en Europe et aux Etats-Unis.