Poxel : obtient une désignation de médicament orphelin
Le 17 mai 2022 à 18:20
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Poxel fait savoir ce soir que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin au PXL065 et au PXL770 pour le traitement des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).
Une étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) sera lancée dès que possible pour chacun de ces deux candidats médicaments, sous réserve de l'obtention de financements additionnels.
Pour le Directeur Général de Poxel, Thomas Kuhn, cette désignation de la FDA est 'une étape réglementaire supplémentaire pour le développement du PXL065 et du PXL770' dans une indication qui ne dispose actuellement d'aucun traitement approuvé.
'Ce statut pourrait faire bénéficier le PXL065 et le PXL770 d'une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après l'approbation de la FDA et, avec l'obtention récente du statut Fast Track, nous conforte dans notre volonté de poursuivre la réorientation stratégique vers les maladies rares initiée l'année dernière', a-t-il ajouté.
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Poxel est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants contre les maladies métaboliques, dont la stéatohépatite non-alcoolique (NASH) et les maladies rares.
TWYMEEG® (Imeglimine), produit phare de Poxel et premier de sa classe de médicaments, qui cible le dysfonctionnement mitochondrial, est commercialisé au Japon pour le traitement du diabète de type 2.
Pour le traitement de la NASH, le PXL065 a atteint son critère principal d'évaluation dans une étude de phase II, et le PXL770 a terminé une étude de Phase IIa de preuve de concept en atteignant ses objectifs. Dans le domaine de l'adrénoleucodystrophie (ALD), maladie métabolique héréditaire rare, la société a l'intention d'initier des études de preuve de concept de Phase IIa avec les PXL065 et PXL770 chez des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN).
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