Acer Therapeutics Inc. et son partenaire de collaboration, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA, ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner la nouvelle présentation de drogue nouvelle (NDA) d'Acer pour l'ACER-001 (phénylbutyrate de sodium) en suspension orale pour le traitement des patients souffrant de troubles du cycle de l'urée (UCD). La FDA a désigné la NDA comme une resoumission de classe 2 et a fixé la date d'action cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 15 janvier 2023. Le RLF-100® (aviptadil) est une forme synthétique du peptide intestinal vasoactif (“VIP” ;) composé de 28 acides aminés, qui a été découvert en 1970.

Bien qu'il ait été initialement identifié dans le tractus intestinal, on sait que le VIP humain est produit dans tout le corps et qu'il est principalement concentré dans les poumons où il a démontré un mécanisme d'action multimodal : plus précisément, une diminution de la libération de cytokines inflammatoires menant à la prévention du syndrome d'orage cytokinique et de la réplication virale, un effet immunomodulateur, des effets vasodilatateurs et broncho-dilatateurs, et la prévention de la déplétion du surfactant. 70 % du VIP présent dans l'organisme est lié à un type de cellule moins répandu dans le poumon, la cellule alvéolaire de type 2, qui est essentielle à la transmission de l'oxygène à l'organisme. Le RLF-100 a 20 ans d'histoire d'utilisation sûre chez l'homme dans de multiples essais humains pour la sarcoïdose, la fibrose pulmonaire idiopathique, l'asthme, l'hypertension artérielle pulmonaire et le syndrome de détresse respiratoire aiguë induit par le sepsis.

Une combinaison d'aviptadil et de phentolamine est approuvée pour le traitement de la dysfonction érectile par injections intra-caverneuses dans des pays autres que les États-Unis. Le RLF-100® est en cours de développement pour certaines maladies pulmonaires aiguës et chroniques, y compris la sarcoïdose pulmonaire, pour laquelle il a reçu une désignation de médicament orphelin ("ODD") par la FDA. Le RLF-100® est également exploré pour le traitement de la pneumonie induite par les inhibiteurs de points de contrôle (“CIP” ;), une indication pour laquelle la filiale en propriété exclusive de Relief, AdVita LifeScience GmbH, a reçu une protection par brevet suisse de la méthode d'utilisation liée à la formulation inhalée du RLF-100® jusqu'en 2039 au moins. Le RLF-100® sera également évalué dans le traitement du SDRA non lié au COVID-19, avec un accent particulier sur le SDRA infectieux.

Il est également prévu de mener un développement clinique européen de preuve de concept du RLF-100® dans le traitement de la bérylliose chronique, une maladie pulmonaire orpheline pour laquelle il n'existe aucun traitement approuvé et qui se caractérise par une inflammation grave des poumons, une toux et un essoufflement croissant (dyspnée).