Sanofi a annoncé mardi que la Commission européenne avait autorisé la mise sur le marché de Nexviadyme, son traitement au long cours des formes tardive et infantile de la maladie de Pompe.

Le groupe biopharmaceutique fait remarquer que Nexviadyme est le premier et le seul nouveau médicament approuvé pour le traitement de la maladie de Pompe en Europe depuis 2006, date à laquelle Bruxelles avait autorisé l'alglucosidase alpha de Genzyme, commercialisée sous le nom de marque Myozyme.

La maladie de Pompe, une pathologie musculaire rare, évolutive et invalidante, se caractérise par un déficit en enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide, qui aboutit à l'accumulation de glycogène dans les cellules entraînant des dommages irréversibles dans les muscles squelettiques et le muscle cardiaque.

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