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Sensorion annonce que la FDA américaine accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à Otof-Gt pour le traitement de la perte auditive médiée par le gène de l'otoferline

07/11/2022 | 07:30

Sensorion annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au principal candidat de thérapie génique de la société, OTOF-GT, une thérapie génique destinée au traitement de la perte auditive médiée par le gène de l'otoferline. Le programme de développement de la thérapie génique OTOF-GT de Sensorion vise à restaurer l'audition chez les personnes atteintes d'une déficience en otoferline, l'une des formes les plus courantes de surdité congénitale. La protéine otoferline, de grande taille, est délivrée dans l'oreille interne à l'aide de deux vecteurs de thérapie génique standard (AAV) et assemblée sur place.

Les patients présentant des mutations de l'OTOF souffrent d'une surdité neurosensorielle prélinguale non syndromique sévère à profonde. La déficience en otoferline pourrait être responsable de jusqu'à 8 % de tous les cas de perte auditive congénitale. Environ 20 000 personnes sont touchées aux États-Unis et en Europe. Sensorion a fait progresser les plans de développement préclinique et clinique de l'OTOF-GT et est en bonne voie pour déposer une demande d'essai clinique au cours du premier semestre 2023.

En septembre 2022, la société a reçu un avis positif sur une demande de désignation de médicament orphelin (ODD) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La Commission européenne a rendu sa décision le 11 octobre 2022. La FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare pour les maladies graves et potentiellement mortelles qui affectent principalement les enfants âgés de 18 ans ou moins et moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Dans le cadre de cette désignation, un sponsor qui reçoit une approbation pour un médicament ou un produit biologique pour une maladie pédiatrique orareo peut être admissible à un bon qui peut être échangé pour recevoir une revue prioritaire d'une demande de commercialisation ultérieure pour un produit différent ou vendu à un autre sponsor pour une revue prioritaire de leur demande de commercialisation, une opportunité pour laquelle il existe un marché robuste.

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