Sensorion : désignation de maladie pédiatrique rare aux USA
Le 07 novembre 2022 à 10:32
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L'action Sensorion s'inscrit en forte hausse lundi à la Bourse de Paris suite à la désignation par la Food and Drug Administration (FDA) du statut de maladie pédiatrique rare à son programme le plus avancé.
L'autorité sanitaire américaine a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare à OTOF-GT, son projet de thérapie génique destinée au traitement de la perte auditive liée au gène de l'otoferline.
La FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare aux maladies graves et mortelles qui touchent essentiellement les enfants âgés de 18 ans et moins, et affectant moins de 200.000 personnes aux Etats-Unis.
Le composé de Sensorion vise à restaurer l'audition de patients atteints de déficience en otoferline, l'une des formes les plus fréquentes de surdité congénitale.
Il s'agit d'une pathologie à l'origine de près de 8% de tous les cas de déficience auditive congénitale, soit environ 20.000 personnes concernées aux Etats-Unis et en Europe.
Dans son communiqué, Sensorion se dit en bonne voie pour déposer une demande d'autorisation d'essai clinique au premier semestre 2023.
Au mois de septembre, la société a reçu un avis favorable de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour la désignation de médicament orphelin (ODD) d'OTOF-GT, une décision validée par Bruxelles en octobre.
A la Bourse de Paris, l'action Sensorion bondissait de plus de 11% après ces annonces, après avoir grimpé de presque 24% en tout début de séance.
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Sensorion est une société de biotechnologie en phase clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de la perte auditive, un besoin médical largement insatisfait au niveau mondial.
Sensorion a construit une plateforme technologique de R&D afin d'élargir sa compréhension de la pathophysiologie et l'étiologie des maladies liées à l'oreille interne, ce qui lui permet de sélectionner les meilleures cibles et modalités pour les candidats médicaments.
Son portefeuille en phase clinique comprend un produit de phase 2 : SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans une étude clinique de Preuve de Concept (PoC) dans l'ototoxicité par le cisplatine (CIO), et dans une étude en partenariat avec Cochlear Limited, chez des patients devant recevoir un implant cochléaire.
Sensorion a conclu une collaboration stratégique avec l'Institut Pasteur. Elle a deux programmes de thérapie génique, au stade préclinique, visant à corriger des formes héréditaires de surdité, notamment la surdité causée par une mutation du gène codant pour l'Otoferline, et la perte auditive liée à une mutation du gène GJB2.
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