Sensorion : désignation de médicament orphelin par la FDA
Le 30 novembre 2022 à 14:12
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Sensorion a indiqué mercredi que sa thérapie génique pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l'otoferline avait obtenu des autorités sanitaires américaines le désignation de médicament orphelin.
Le programme 'OTOF-GT' développé par la société vise à restaurer l'audition de patients atteints de déficience en otoferline, une caractéristique qui pourrait être responsable de près de 8% de tous les cas de déficience auditive congénitale.
Environ 20.000 personnes sont concernées aux Etats-Unis et en Europe.
Cette désignation de médicament orphelin par la Food & Drug Administration (FDA) devrait permettre à la société de biotechnologie de bénéficier d'un processus réglementaire accéléré.
Sensorion se dit ainsi en bonne voie pour déposer une demande d'autorisation d'essai clinique pour OTOF-GT au cours de la première moitié de 2023.
Au mois de septembre, la société avait déjà reçu l'avis favorable de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour une demande de désignation de médicament orphelin.
Suite à cette annonce, l'action de la 'biotech' progressait de 4,6% mercredi à la Bourse de Paris.
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Sensorion est une société de biotechnologie en phase clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de la perte auditive, un besoin médical largement insatisfait au niveau mondial.
Sensorion a construit une plateforme technologique de R&D afin d'élargir sa compréhension de la pathophysiologie et l'étiologie des maladies liées à l'oreille interne, ce qui lui permet de sélectionner les meilleures cibles et modalités pour les candidats médicaments.
Son portefeuille en phase clinique comprend un produit de phase 2 : SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans une étude clinique de Preuve de Concept (PoC) dans l'ototoxicité par le cisplatine (CIO), et dans une étude en partenariat avec Cochlear Limited, chez des patients devant recevoir un implant cochléaire.
Sensorion a conclu une collaboration stratégique avec l'Institut Pasteur. Elle a deux programmes de thérapie génique, au stade préclinique, visant à corriger des formes héréditaires de surdité, notamment la surdité causée par une mutation du gène codant pour l'Otoferline, et la perte auditive liée à une mutation du gène GJB2.