Apellis Pharmaceuticals, Inc. et Sobi annoncent que le premier patient a reçu une dose dans le cadre de l'étude VALIANT de phase 3 sur le pegcetacoplan pour l'IC-MPGN et le C3G, des maladies rénales rares dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants.
Le 07 juin 2022 à 13:00
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Apellis Pharmaceuticals, Inc. et Sobi ont annoncé que le premier patient a reçu une dose dans l'étude VALIANT de phase 3 portant sur le pegcetacoplan, un traitement ciblé du C3, dans la glomérulonéphrite membranoproliférative immune primaire (IC-MPGN) et la glomérulopathie C3 (C3G), deux maladies rénales rares et débilitantes dont les causes sous-jacentes sont similaires et pour lesquelles il n'existe aucun traitement approuvé. On pense que l'activation incontrôlée de la cascade du complément, une partie du système immunitaire de l'organisme, joue un rôle essentiel dans la progression de l'IC-MPGN et de la C3G, où l'accumulation excessive de produits de dégradation du C3 dans le rein provoque une inflammation et des lésions organiques. On estime que 5 000 personnes aux États-Unis et jusqu'à 8 000 en Europe vivent avec une IC-MPGN ou une C3G, et qu'environ 50 % d'entre elles souffrent finalement d'une insuffisance rénale dans les cinq à dix ans suivant le diagnostic.
Apellis Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux composés thérapeutiques pour traiter des maladies dont les besoins ne sont pas satisfaits grâce à l'inhibition du système du complément. SYFOVRE (injection de pegcetacoplan) est le traitement approuvé de l'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge. EMPAVELI (pegcetacoplan) est destiné au traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Son Aspaveli (pegcetacoplan) pour le traitement des adultes atteints de PNH qui sont anémiques après un traitement avec un inhibiteur de la C5 pendant au moins trois mois. Le pegcetacoplan systémique a également été approuvé pour le traitement de la PNH au Japon, en Arabie Saoudite, en Australie, au Royaume-Uni et dans d'autres juridictions. Le pegcetacoplan systémique est commercialisé sous le nom d'EMPAVELI aux États-Unis, en Arabie Saoudite et en Australie, et sous le nom d'Aspaveli dans l'Union européenne, au Japon et au Royaume-Uni.
Apellis Pharmaceuticals, Inc. et Sobi annoncent que le premier patient a reçu une dose dans le cadre de l'étude VALIANT de phase 3 sur le pegcetacoplan pour l'IC-MPGN et le C3G, des maladies rénales rares dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants.