La société belge de biotechnologie UCB SA a déclaré lundi que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé son médicament pour traiter les crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS), une forme rare d'épilepsie infantile.

Le médicament, commercialisé sous le nom de Fintepla, est déjà approuvé aux États-Unis pour traiter une autre forme d'épilepsie infantile, le syndrome de Davet (DS), chez les patients âgés de deux ans et plus.

Le LGS provoque des dysfonctionnements cognitifs et des crises fréquentes qui entraînent souvent des blessures. L'unité Zogenix d'UCB estime qu'environ 30 000 à 50 000 personnes sont atteintes de ce syndrome aux États-Unis.

L'approbation de la FDA a été soutenue par les données de sécurité et d'efficacité d'un essai clinique de phase 3 sur 263 patients atteints du LGS, a déclaré la société de biotechnologie dans un communiqué.

Développé par Zogenix, Fintepla n'est disponible que par le biais d'un programme de distribution de médicaments restreint aux États-Unis.

La société californienne Zogenix a été rachetée par UCB dans le cadre d'une transaction d'environ 2 milliards de dollars, conclue au début du mois.

Wimal Kapadia, analyste chez Bernstein, prévoit des ventes mondiales maximales pour le Fintepla d'environ 300 millions de dollars d'ici 2030 pour la seule indication LGS, et d'environ 800 millions de dollars au total pour les deux indications.

Le Fintepla ajuste un récepteur appelé Sigma 1, qui contrôle la façon dont les cellules du cerveau communiquent entre elles. Le médicament est assorti d'un avertissement encadré concernant les affections cardiaques et pulmonaires telles que la cardiopathie valvulaire et l'hypertension artérielle pulmonaire.

L'approbation de la FDA oppose Fintepla au médicament à base de cannabis de Jazz Pharmaceuticals, Epidiolex, qui est approuvé aux États-Unis pour traiter les crises liées au syndrome de Dravet et au LGS.

Dans une étude de stade avancé, Fintepla a montré une réduction moyenne de la fréquence des crises de 39,4% à trois mois. Epidiolex a montré une réduction de 44% de la fréquence des crises sur une période similaire dans son étude.

Le prix relativement plus élevé du Fintepla et les données indifférenciées dans le LGS pourraient restreindre son utilisation aux patients qui ont échoué à deux lignes de traitement antérieures, a déclaré Kapadia.

"Dans l'indication DS, il est clair que Fintepla est un produit supérieur, mais je pense que c'est moins vrai pour l'indication LGS."

D'autres médicaments, qui pourraient potentiellement ajouter à la concurrence pour le Fintepla, incluent le soticlestat de Takeda Pharmaceutical et la lorcaserine et le Fycompa d'Eisai Co.