UCB a annoncé que FINTEPLA® (fenfluramine) solution orale CIV a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut chez les patients âgés de deux ans et plus. Il est déjà approuvé pour le traitement des crises associées au syndrome de Dravet (SD) chez les patients âgés de deux ans et plus.1 De plus, la FDA a accordé l'exclusivité pédiatrique à FINTEPLA. FINTEPLA pour le LGS est disponible par le biais d'un programme de distribution restreint, appelé le programme de stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) FINTEPLA. FINTEPLA a été développé par Zogenix Inc, qui a été récemment acquis par UCB. Le LGS est une encéphalopathie épileptique et de développement (EED) sévère de l'enfance, caractérisée par des crises réfractaires aux médicaments avec une morbidité élevée4 ainsi qu'une déficience grave des fonctions neurodéveloppementales, cognitives et motrices5.Le LGS affecte environ 30 000 – ; 50 000 patients aux États-Unis.6 Le LGS a des effets considérables au-delà des crises, notamment des problèmes de communication, des symptômes psychiatriques, le sommeil, des défis comportementaux et la mobilité.7 FINTEPLA a démontré son efficacité dans les types de crises les plus difficiles à traiter1,2, y compris les crises de chute, qui entraînent une perte soudaine du tonus musculaire, une boiterie et une chute au sol, avec une forte probabilité de blessure3.FINTEPLA a un mécanisme d'action différent et complémentaire des médicaments actuels contre les crises, et il peut être utilisé sans perturber les régimes anti-crise actuels.9 Dans l'étude clinique mondiale de phase 3 contrôlée par placebo, on a constaté des améliorations numériquement plus importantes sur l'échelle des impressions cliniques globales (CG-I) chez les patients vivant avec le LGS lorsqu'ils prenaient FINTEPLA.1 L'approbation de la FDA a été appuyée par les données sur l'innocuité et l'efficacité d'une étude clinique mondiale de phase 3, randomisée et contrôlée par placebo, menée auprès de 263 patients atteints de LGS (âgés de 2 à 35 ans), qui a démontré que FINTEPLA, à une dose de 0,7 mg/kg/jour, a réduit de façon significative la fréquence des crises mensuelles de goutte d'une médiane de 23,7 % par rapport au début de l'étude, comparativement à un placebo de 8,7 % (p=0,0037). Près d'un quart des patients traités par FINTEPLA 0,7 mg/kg/jour ont connu une réduction de =50 % de la fréquence des crises d'épilepsie par 28 jours ; 18 % ont connu une réduction de =50 % à < 75 % et 6 % ont connu une réduction de =75 %.1 Les effets indésirables les plus fréquents chez les patients traités par FINTEPLA (incidence d'au moins 10 % et supérieure à celle du placebo) ont été la diarrhée, la diminution de l'appétit, la fatigue, la somnolence et les vomissements. La base de données sur l'innocuité de FINTEPLA comprend des données sur l'innocuité cardiovasculaire à long terme pour des patients traités pendant une période allant jusqu'à trois ans dans le cadre du DS et du LGS.