UCB a annoncé la publication des résultats de l'étude d'extension ouverte à long terme (OLE) de FINTEPLA® (fenfluramine) CIV dans Epilepsia. Les résultats d'efficacité et de sécurité à long terme ont montré que FINTEPLA, lorsqu'il est ajouté au régime de traitement antiépileptique actuel d'un patient pour les crises associées au LGS, était efficace pour réduire la fréquence de plusieurs types de crises et était généralement bien toléré pendant une durée médiane de traitement de 364 jours.Les participants à l'étude ont connu une réduction soutenue de la fréquence des crises motrices, y compris celles qui ont entraîné une baisse ou une chute comme les crises tonico-cloniques généralisées (GTCS), les GTCS secondaires, les crises tonico-cloniques focales à bilatérales, les crises toniques, les crises atoniques et les crises tonico-atoniques. Le LGS est une encéphalopathie épileptique et de développement sévère de l'enfance, caractérisée par des crises résistantes aux médicaments, une morbidité élevée ainsi qu'une déficience grave des fonctions neurodéveloppementales, cognitives et motrices.4 Le LGS a des effets considérables au-delà des crises, notamment des problèmes de communication, des symptômes psychiatriques, le sommeil, des défis comportementaux et la mobilité.5 Le LGS affecte 30 000 à 50 000 personnes aux États-Unis. En date du 19 octobre 2020, 247 patients éligibles ont été admis à l'étude OLE après que les patients aient terminé leur participation à l'essai clinique de phase 3 multicentrique, en double aveugle et en groupes parallèles qui a recruté des enfants et des adultes, âgés de 2 à 35 ans, avec un diagnostic confirmé de LGS qui utilisaient des régimes stables de médicaments anti-crises dans 65 sites d'étude en Amérique du Nord, en Europe et en Australie.

Dans cet essai randomisé, un total de 263 patients ont été assignés à recevoir soit FINTEPLA 0,7 mg/kg/jour (n=87) ou FINTEPLA 0,2 mg/kg/jour (n=89) ou un placebo (n=87). Après la titration (période de 2 semaines), les patients ont été maintenus sur leur dose randomisée pendant 12 semaines supplémentaires. Un total de 247 patients éligibles atteints de LGS qui ont terminé cet essai clinique de phase 3 randomisé de 14 semaines se sont inscrits à l'étude OLE.

Les patients étaient admissibles s'ils n'avaient pas présenté l'un des éléments suivants à la fin de l'essai clinique de phase 3 : aggravation cliniquement significative des crises, résultats de laboratoire cliniquement significatifs ou perte de poids supérieure à 15 % pendant la période de titration et de maintien qui ne s'est pas stabilisée. L'âge médian des patients était de 14,3 ans. Tous les patients ont été maintenus sous un régime stable de médicaments anti-convulsions concomitants pendant toute la période de traitement de l'OLE, et 88,3 % d'entre eux ont reçu deux à quatre médicaments anti-convulsions concomitants.

Tous les patients de l'OLE ont été initialement mis sous FINTEPLA 0,2 mg/kg/jour. Après un mois, leur dose a été ajustée de manière flexible en fonction de l'efficacité et de la tolérabilité, jusqu'à un maximum de 0,7 mg/kg/jour, qui ont été évaluées à intervalles de trois mois. Ils ont été traités avec FINTEPLA pendant une durée médiane de traitement de 364 jours.

L'essai clinique de phase 3 et l'étude OLE étaient tous deux sponsorisés par Zogenix Inc, qui fait maintenant partie d'UCB. L'essai est toujours en cours.