ULTRAGENYX PHARMACEU

(MT Newswires) -- Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) et Abeona Therapeutics (ABEO) ont déclaré mardi avoir conclu un accord de licence exclusif pour l'ABO-102, ou UX111, un traitement potentiel pour la maladie génétique du syndrome de Sanfilippo de type A, également connu sous le nom de Mucopolysaccharidose de type IIIA, ou MPS IIIA.

Selon l'accord, Ultragenyx reprendra la responsabilité du programme ABO-102 et en retour, Abeona recevra des redevances échelonnées allant jusqu'à 10% sur les ventes nettes et des paiements d'étape commerciaux après l'approbation réglementaire, ont déclaré les sociétés.

Abeona a eu une réunion de type B avec la Food and Drug Administration américaine afin d'utiliser un essai de phase 1/2 pour soutenir le dépôt et l'approbation de l'ABO-102 dans la MPS IIIA. L'étude en cours est destinée aux patients de la naissance à l'âge de deux ans, ou aux patients de plus de deux ans ayant un quotient de développement cognitif de 60% ou plus, ont indiqué les sociétés.

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