Selon l'accord, Ultragenyx reprendra la responsabilité du programme ABO-102 et en retour, Abeona recevra des redevances échelonnées allant jusqu'à 10% sur les ventes nettes et des paiements d'étape commerciaux après l'approbation réglementaire, ont déclaré les sociétés.
Abeona a eu une réunion de type B avec la Food and Drug Administration américaine afin d'utiliser un essai de phase 1/2 pour soutenir le dépôt et l'approbation de l'ABO-102 dans la MPS IIIA. L'étude en cours est destinée aux patients de la naissance à l'âge de deux ans, ou aux patients de plus de deux ans ayant un quotient de développement cognitif de 60% ou plus, ont indiqué les sociétés.
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