Annexon, Inc. a présenté de nouvelles analyses d'ANX007 issues de l'essai de phase 2 ARCHER dans l'atrophie géographique (AG), ainsi que de nouvelles données précliniques sur le rôle du C1q dans l'élimination pathogène des synapses photoréceptrices et leur protection par le blocage du C1q dans l'AG. ANX007 est un fragment de liaison à l'antigène (Fab) non pégylé, premier de sa catégorie, conçu pour bloquer le C1q et l'activation de la cascade classique du complément localement dans l'œil au moyen d'une formulation intravitréenne. Il s'agit du premier candidat thérapeutique pour le traitement de l'AG à recevoir la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de la part de l'Agence européenne des médicaments. Les données ont été présentées lors de la réunion annuelle 2024 de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO).

Dans l'essai clinique de phase 2 ARCHER, randomisé, multicentrique, en double aveugle et contrôlé par simulacre, ANX007 a fourni une protection cohérente contre la perte de vision dans une large population de patients atteints d'AG. ANX007 a fourni une protection statistiquement significative, dépendante du temps et de la dose, contre la perte de vision chez les patients atteints d'AG, mesurée par la perte de 15 lettres de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA), le critère d'évaluation fonctionnel largement accepté et cliniquement significatif. L'AG touche environ un million de personnes aux États-Unis et huit millions de personnes dans le monde, limitant gravement leur indépendance et provoquant frustration, anxiété et difficultés émotionnelles.

Des traitements efficaces qui préservent la vision sont toujours nécessaires, car aucune thérapie actuellement approuvée n'a démontré, lors d'essais cliniques, qu'elle permettait de prévenir de manière significative la perte de vision.