CNS Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la fin du recrutement prévu dans son étude pivot potentielle mondiale évaluant Berubicin, la nouvelle anthracycline de la société et la première anthracycline qui semble traverser la barrière hémato-encéphalique, pour le traitement du GBM, une forme agressive et incurable de cancer du cerveau. L'étude pivotale potentielle de Berubicin est une étude multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée chez des patients adultes atteints d'un GBM récurrent (grade IV de l'OMS) après l'échec d'un traitement standard de première ligne, et comparée à la Lomustine. L'étude a recruté 247 patients sur 46 sites d'essais cliniques aux États-Unis, en Italie, en France, en Espagne et en Suisse.

Le critère d'évaluation principal de l'étude est la survie globale (OS), un critère d'évaluation rigoureux que la FDA a reconnu comme base d'approbation des médicaments oncologiques lorsqu'une amélioration statistiquement significative peut être démontrée par rapport à un bras de contrôle randomisé. Comme annoncé le 18 décembre 2023, l'analyse intermédiaire des données d'efficacité et de sécurité dans l'étude potentiellement pivotale de BerubICin a été réalisée avec succès. La recommandation du comité indépendant de surveillance des données de sécurité (DSMB) était que l'essai mondial potentiellement pivot de la société sur l'agent expérimental Berubicin pour le traitement du GBM se poursuive sans aucune modification.

Cette recommandation fait suite à l'analyse de futilité pré-spécifiée par le DSMB des données d'efficacité et de sécurité obtenues en aveugle (uniquement pour le DSMB) dans l'essai de la société sur la berubicine par rapport à la lomustine, un traitement standard chez les patients atteints de GBM récurrent. Pour justifier la poursuite de l'essai, l'efficacité de Berubicin devait être au moins comparable à celle de la Lomustine sur le critère principal (OS). La FDA a accordé à CNS Pharmaceuticals la désignation Fast Track pour Berubicin, ce qui permet des interactions plus fréquentes avec l'agence pour obtenir des conseils sur l'accélération du processus de développement et d'examen.

En outre, la société a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour l'utilisation de la berubicine dans le traitement des gliomes malins, ce qui pourrait lui conférer une exclusivité commerciale de sept ans après l'approbation d'une demande de nouveau médicament (NDA).