Geron Corporation a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a attribué un examen standard et une date d'action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), soit le 16 juin 2024, à la présentation de drogue nouvelle (PDN) de Geron pour l'imételstat dans le traitement de l'anémie nécessitant des transfusions chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à faible risque. En outre, la FDA a informé la société qu'elle prévoit actuellement de tenir une réunion du comité consultatif dans le cadre de l'examen de la NDA. L'Imetelstat est un nouvel inhibiteur de la télomérase, le premier de sa catégorie, qui appartient exclusivement à Geron et qui est en cours de développement pour le traitement des hémopathies malignes.

Les données provenant d'études non cliniques et d'essais cliniques sur l'imételstat fournissent des preuves solides que l'imételstat cible la télomérase pour inhiber la prolifération incontrôlée des cellules souches et progénitrices malignes dans les hémopathies malignes myéloïdes, ce qui entraîne l'apoptose des cellules malignes et une activité potentielle de modification de la maladie. La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé à l'Imetelstat la désignation Fast Track pour le traitement des patients adultes atteints d'anémie nécessitant des transfusions en raison d'un SMD à risque faible ou intermédiaire-1 non associé à une del(5q) et qui sont réfractaires ou résistants à un agent stimulant l'érythropoïèse, et pour les patients adultes atteints de MF à risque intermédiaire-2 ou élevé dont la maladie a récidivé après un traitement par un inhibiteur de la kinase associée à Janus (JAK) ou est réfractaire à un tel traitement. L'Imetelstat n'est actuellement approuvé par aucun organisme de réglementation.

L'imetelstat, le premier inhibiteur de télomase de la société, exploite la science lauréate du prix Nobel dans un traitement qui peut modifier les moteurs sous-jacents de la maladie. Geron mène actuellement deux essais cliniques pivots de phase 3 pour évaluer l'imetelstat dans les syndromes myélodysplastiques à faible risque (SMD LR) et dans la myélofibrose récurrente/réfractaire (MF).