Geron Corporation a annoncé que le Comité consultatif sur les médicaments oncologiques (ODAC) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a voté par 12 voix contre 2 en faveur du profil avantages/risques cliniques de l'imételstat pour le traitement de l'anémie transfusionnelle chez les patients adultes atteints de syndromes myélodysplasiques à risque faible à intermédiaire 1 (SMD-LR) qui n'ont pas répondu, qui n'ont plus répondu ou qui ne sont pas admissibles aux agents stimulant l'érythropoïèse (ASE). L'ODAC a examiné les résultats de l'essai clinique de phase 3 IMerge. Le critère d'évaluation principal, à savoir l'indépendance vis-à-vis des transfusions de globules rouges pendant au moins huit semaines consécutives, était significativement plus élevé avec l'imetelstat qu'avec le placebo (p < 0 001).

La durée médiane de l'ITR des globules rouges approchait un an pour les patients ayant répondu à l'ITR des globules rouges pendant 8 semaines avec l'imételstat (p < 0,001). De plus, 28 % des patients traités par l'imetelstat, comparativement à 3 % des patients sous placebo, ont obtenu une amélioration statistiquement significative du principal critère d'évaluation secondaire, soit une ITR-RB d'au moins 24 semaines. Pour les patients ayant obtenu une ITR = 24 semaines, la durée médiane était de 80 semaines.

Une ITB cliniquement significative a été obtenue dans les principaux sous-groupes de SMD, indépendamment du statut des sidéroblastes en anneau (RS), de la charge transfusionnelle de base et de la catégorie de risque de l'International Prognostic Scoring (IPSS). De plus, on a observé une augmentation soutenue des taux moyens d'hémoglobine chez les patients traités à l'imetelstat par rapport aux patients sous placebo. Conformément à l'expérience clinique antérieure de l'imetelstat, les effets indésirables de grade 3-4 les plus fréquents étaient la thrombocytopénie (62 %) et la neutropénie (68 %), qui étaient généralement gérables et de courte durée.

La FDA a fixé au 16 juin 2024 la date d'action prévue par la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour la demande de nouveau médicament (NDA) de Geron concernant l'imetelstat pour le traitement de l'anémie TD chez les patients adultes atteints de syndromes myélodysplasiques à risque faible ou intermédiaire-1, qui n'ont pas répondu, qui n'ont plus répondu ou qui ne sont pas admissibles à des ASE. L'ODAC fournit à la FDA des opinions et des recommandations indépendantes émanant d'experts médicaux externes, de patients et de soignants, bien que ces recommandations ne soient pas contraignantes. Geron prévoit de lancer commercialement l'imetelstat aux États-Unis dès que la FDA l'aura approuvé.