Heidelberg Pharma AG a annoncé que l'étude clinique de phase I/IIa avec le produit phare HDP-101 a déjà commencé à recruter des patients pour la cinquième cohorte de patients avec un dosage de 100 µg/kg. L'évaluation des données des patients par le Comité d'évaluation de la sécurité (SRC) a conclu qu'aucune toxicité limitant la dose n'est survenue à ce jour. Les quatre premiers niveaux de dose se sont révélés sûrs et bien tolérés.

Jusqu'à présent, 12 patients ont été traités dans le cadre de l'essai. Avec l'expansion des sites d'étude cet été, le recrutement des patients s'est considérablement accéléré. Un patient de la troisième cohorte est maintenant sous HDP-101 en monothérapie depuis plus de neuf mois et a été traité avec onze doses.

L'anticorps BCMA conjugué à l'amanitine HDP-101 est testé dans le cadre d'une étude multicentrique ouverte pour le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire, un cancer de la moelle osseuse. La première partie de l'étude est une étude d'escalade de dose de phase I visant à déterminer la dose maximale tolérée de HDP-101. Ces résultats seront utilisés pour déterminer la dose pour la partie Phase IIa, dont l'objectif principal est d'évaluer initialement l'activité anti-tumorale du HDP-101.

L'essai ouvert et multicentrique de phase I/IIa devrait inclure jusqu'à 36 patients dans la première partie et jusqu'à 30 patients dans la seconde. Les patients de la phase IIa seront stratifiés en fonction du statut de la délétion 17p. Les données précliniques montrent qu'Amanitin a le potentiel de fonctionner particulièrement bien sur les tumeurs qui ont été génétiquement modifiées par une soi-disant délétion 17p pour contourner un mécanisme de protection particulier des cellules.

Les patients présentant une telle délétion répondent généralement moins bien aux thérapies standard et ont un pronostic nettement plus défavorable. La phase IIa permettra non seulement de valider l'efficacité du HDP-101 chez les patients atteints de myélome multiple, mais aussi la pertinence clinique de la délétion 17p.