JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. a présenté plusieurs programmes qui s'appuient sur J-Brain Cargo® ?, une technologie exclusive développée par JCR, pour délivrer des médicaments à travers la barrière hémato-encéphalique (BHE). La deuxième présentation du JR-141 détaille l'étude clinique mondiale de phase III. En plus des trois présentations sur le JR-141, le programme scientifique du WORLD Symposium tm 2024 comprenait des présentations axées sur : les données intermédiaires à 52 semaines de l'essai clinique de phase I/II du JR-171 (syndrome de Hurler, syndrome de Hurler-Scheie ou syndrome de Scheie) ; les données précliniques sur un ERT avec le JR-171 prévenant les déformations osseuses dans un modèle murin de MPS I ; la conception de l'essai clinique mondial du JR-441 (syndrome de Sanfilippo de type A).

Le poster suivant donne un aperçu de la conception de l'essai clinique mondial de phase III pour le JR-141 dans le traitement de la MPS II : Une étude mondiale de phase III du pabinafusp alfa (JR-141) pour la mucopolysaccharidose neuronopathique de type II : mise à jour de la conception de l'étude (Résumé 154). Ce résumé donne un aperçu de l'étude clinique mondiale de phase III en cours sur le pabinafusp alfa (JR-141) pour la mucopolysaccharidose neuronopathique de type IIIA. Les critères d'efficacité primaires sont évalués sur la base des niveaux de HS dans le LCR et des résultats des tests neurocognitifs (BSID-III).

Un essai clinique pivot de phase III est prévu pour établir l'efficacité et la sécurité du médicament. Le résumé de dernière minute suivant présente les expériences de patients traités avec le JR-171 : L'impact du lepunafusp alfa (JR 171) sur la charge de morbidité dans la MPS I : Patient reported outcomes (Résumé LB-39). Présentateur : Ana Maria Martins (Centre de référence sur les erreurs innées du métabolisme, Université fédérale de Sao Paulo, Brésil) Ce résumé de dernière minute présente des données sur les résultats rapportés par les patients traités dans le cadre d'une étude de phase I/II en cours avec lepunafusp alfa, une protéine de fusion composée d'un domaine de liaison au récepteur de la transferrine et de l'a-L-iduronidase, l'enzyme manquante ou fonctionnant mal dans la MPS I. JCR Pharmaceuticals a développé une technologie propriétaire de pénétration de la BHE, J-Brain Cargo®, pour introduire des produits biothérapeutiques dans le SNC.

Le premier médicament développé sur la base de cette technologie et approuvé au Japon pour le traitement de la MPS II (mucopolysaccharidose de type II) est IZGARGO® ? (INN : pabinafusp alfusp alfa). Basés sur la même plateforme technologique, JR-171 (INN : lepunafusp alfa) et JR-441 progressent dans la phase clinique globale.

JCR a l'intention de lancer des essais cliniques sur quatre programmes supplémentaires à partir du plan d'étude de l'essai clinique mondial de phase III pour le JR-141 dans un modèle murin de MPS I ; du plan d'étude de l'essai mondial JR-441 pour le JR-171 dans le traitement de la MPS I ; du plan d'étude de l'essai clinique mondial JR-441 pour le JR-141 dans le traitement de la MPSIIIA : Un essai clinique de phase I/II du JR-141 pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) (Résumé 234) : Présentateur : Nicole Muschol, M.D. (University Medical Center Hamburg-Eppendorf, International Center for Lysosomal Disorders (ICLD), Hambourg, Allemagne). Ce résumé présente le plan d'étude de l'essai clinique de phase I/II du JR-441. Il s'agit d'un premier essai unicentrique ouvert chez l'homme visant à évaluer la dose optimale, la sécurité/tolérance, la pharmacocinétique et l'efficacité exploratoire chez des personnes atteintes de MPS IIIA âgées de 1 an à 18 ans. Dans plusieurs essais cliniques avec le pabinafusp alafusp alfa, la JCR a obtenu des preuves de la réduction des concentrations d'héparane sulfate (HS) dans le LCR, un biomarqueur censé refléter la réduction des substrats dans le cerveau et les changements dans la fonction du SNC.

Ces résultats sont cohérents avec ceux obtenus dans les études précliniques. Ces résultats sont cohérents avec ceux obtenus lors d'études précliniques.