Marinus Pharmaceuticals, Inc. a annoncé l'acceptation de sept résumés pour présentation lors de la prochaine réunion annuelle de l'American Epilepsy Society (AES) 2023, qui se tiendra à Orlando, en Floride, du 1er au 5 décembre 2023. Marinus organisera également une exposition scientifique présentant une série d'affiches soulignant le potentiel de la ganaxolone dans le traitement des troubles épileptiques réfractaires. La publication Epilepsia intitulée "Long-term treatment with ganaxolone for seizures associated with cyclin-dependent kinase-like 5 deficiency disorder : 2-year open-label extension follow-up, ?

peut être consulté ici. Comme indiqué précédemment, après deux ans dans la phase de prolongation ouverte de l'essai Marigold, les patients (n=50) continuant le traitement par ZTALMY ont connu une réduction médiane de 48,2 % de la fréquence des crises motrices majeures, fournissant des preuves du maintien de l'effet dans les crises associées à la déficience en kinase-like 5. Ces résultats seront présentés à l'AES 2023, comme indiqué.

Également annoncées, les données préliminaires d'une étude MAD de phase 1 d'une formulation de ganaxolone de deuxième génération ont démontré une cinétique linéaire à travers une large gamme de doses qui pourrait permettre l'individualisation du traitement chez les patients atteints d'épilepsie réfractaire, un objectif clé pour la formulation de deuxième génération. Sur la base de ces résultats, Marinus prévoit d'appliquer des technologies de libération prolongée à la formulation en ciblant une exposition constante afin de permettre un dosage une ou deux fois par jour tout en permettant aux médecins d'ajuster la dose pour obtenir des concentrations sériques plus élevées de ganaxolone. La société prévoit maintenant de lancer un essai clinique sur le syndrome de Lennox-Gastaut avec une formulation de deuxième génération en 2025.

Les données de l'étude MAD seront soumises pour présentation lors d'une prochaine réunion médicale. Les études d'autorisation de mise sur le marché d'un promédicament de ganaxolone devraient être achevées d'ici la fin de l'année 2024. Alors que le développement de la formulation de deuxième génération se poursuit, Marinus a l'intention d'explorer de nouveaux programmes cliniques pour la suspension orale ZTALMY dans d'autres épilepsies réfractaires au cours du second semestre 2024.