Medicure Inc. a annoncé que la FDA a donné son approbation complète pour recruter des patients dans son essai clinique pivot de phase 3 visant à évaluer l'utilisation de son produit de recherche MC-1 pour le traitement d'une maladie pédiatrique rare appelée déficience en pyridox(am)ine 5'-phosphateoxydase (PNPO). L'étude porte sur environ 10 patients dans des sites aux États-Unis et en Australie, et la société cherche à obtenir une autorisation de mise sur le marché dans ces pays dans un premier temps. La Food and Drug Administration ("FDA") des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare au MC-1 pour le traitement des crises d'épilepsie associées à la déficience en PNPO.

En outre, l'Agence européenne des médicaments ("EMA") a accordé la désignation de médicament orphelin au MC-1 pour le traitement de la déficience en PNPO. En vertu de la loi sur la sécurité et l'innovation de la Food and Drug Administration (FDASIA) promulguée en 2012, la FDA accorde une désignation de maladie pédiatrique rare aux maladies graves et potentiellement mortelles dont les manifestations graves ou potentiellement mortelles affectent principalement les individus de la naissance à 18 ans, avec une prévalence de moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Si une demande de nouveau médicament ("NDA") pour le MC-1 destiné aux patients souffrant d'un déficit en PNPO est approuvée, la société peut être éligible pour recevoir un bon de revue prioritaire ("PRV") de la FDA, qui peut être échangé pour obtenir une revue prioritaire pour toute demande de mise sur le marché subséquente.