Merus N.V. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au pétosemtamab la désignation de thérapie innovante (BTD) pour le traitement des patients atteints d'un carcinome épidermoïde de la tête et du cou (HNSCC) récurrent ou métastatique dont la maladie a progressé après un traitement par chimiothérapie à base de platine et un anticorps antirécepteur 1 de la mort cellulaire programmée (PD-1) ou anti-ligand 1 de la mort cellulaire programmée (PD-L1). Cette désignation fait suite à l'obtention de la désignation Fast Track pour le petosemtamab pour le traitement des patients atteints de HNSCC récurrent ou métastatique dont la maladie a progressé après un traitement par chimiothérapie à base de platine et un anticorps anti-protéine de la mort cellulaire programmée 1 (anti-PD-1), annoncée en août 2023. BTD s'appuie sur les données de l'essai multicentrique ouvert de phase 1/2 en cours évaluant le pétosemtamab en monothérapie chez des patients atteints de tumeurs solides avancées, y compris le HNSCC (récurrent ou métastatique) déjà traité (NCT03526835).

Merus prévoit de fournir des données actualisées sur l'efficacité, la durabilité et l'innocuité de cette cohorte au second semestre 2024. Le BTD est destiné à accélérer le développement et l'examen d'un médicament destiné à traiter une affection grave ou potentiellement mortelle, lorsque des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle sur des critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux thérapies disponibles. Le BTD permet une orientation plus intensive de la FDA sur un programme efficace de développement de médicaments, un engagement organisationnel impliquant des cadres supérieurs et du personnel d'examen expérimenté, le cas échéant, dans un examen collaboratif et interdisciplinaire, et l'éligibilité à l'examen continu et à l'examen prioritaire.

Avec ce BTD, Merus prévoit d'engager ces discussions avec la FDA de manière accélérée afin d'atteindre l'objectif d'une éventuelle demande de licence biologique (Biologics License Application - BLA).