Neurogene Inc. a annoncé les premières données d'innocuité et de tolérabilité de son essai clinique de thérapie génique de phase 1/2 pour le syndrome de Rett, qui ont montré que le NGN-401 était généralement bien toléré par les trois patientes traitées, avec un suivi d'environ neuf, six et trois mois après l'administration de la dose. Ces données ont été présentées lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). L'essai ouvert de phase 1/2 évalue la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de deux doses de NGN-401 administrées par perfusion intracérébroventriculaire (ICV) unique. Le recrutement de patientes âgées de 4 à 10 ans présentant un syndrome de Rett classique et un score CGI-S (Clinical Global Impression-Severity) de 4 à 6 est en cours dans la cohorte 1 à faible dose et dans la cohorte 2 à forte dose. Le NGN-401 a été généralement bien toléré par les trois patients. Tous les événements indésirables (EI) liés au NGN-401 ont été légers, ou de grade 1, et transitoires ou résolus. La plupart des EI sont des risques potentiels connus du virus adéno-associé (AAV), y compris des changements asymptomatiques des valeurs de laboratoire. Aucun signe ou symptôme indiquant une toxicité liée à la surexpression de MeCP2 n'a été signalé chez les trois patients, y compris chez le patient présentant une variante légère qui devrait entraîner une expression résiduelle de MeCP2. Il n'y a pas eu d'effets indésirables graves liés au traitement ou à la procédure ICV.
Neurogene prévoit toujours de fournir des données cliniques intermédiaires, y compris des données d'efficacité, de la Cohorte 1 au quatrième trimestre 2024 et des données intermédiaires supplémentaires, y compris de la Cohorte 2, au second semestre 2025.