Ventus Therapeutics, Inc. annonce que son partenaire, Novo Nordisk, a dosé avec succès le premier participant d'une étude clinique de Phase 1 portant sur NNC6022-0001 (anciennement connu sous le nom de VENT-01) - un inhibiteur oral de NLRP3 dont Novo Nordisk a acquis la licence en septembre 2022. L'étude de phase 1 est conçue pour explorer pleinement la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et la sécurité du NNC6022-0001 à travers une large gamme de doses chez des volontaires sains. NLRP3 est le membre le mieux connu d'une famille de protéines connues sous le nom d'inflammasomes.

Les inflammasomes sont des complexes multiprotéiques qui régulent le système immunitaire inné et sont impliqués dans la surveillance intracellulaire des signaux de danger et de pathogènes qui déclenchent une réponse inflammatoire intense, y compris la libération d'IL-1ß et d'IL-18 et l'induction de la pyroptose, une forme inflammatoire de mort cellulaire. L'inhibition thérapeutique de NLRP3 peut empêcher la formation de l'inflammasome NLRP3, qui à son tour inhibe la production d'IL-1ß et d'IL-18 ainsi que la pyroptose. L'activation aberrante de l'inflammasome NLRP3 a été associée à des conditions systémiques, y compris des maladies fibrotiques, dermatologiques et rhumatologiques, et est un moteur clé de la pathologie dans plusieurs troubles neurologiques, y compris la maladie de Parkinson, la maladie d'Alzheimer et l'épilepsie réfractaire au traitement.

En septembre 2022, Ventus et Novo Nordisk ont annoncé un accord exclusif de développement et de licence par lequel Novo Nordisk a obtenu les droits mondiaux exclusifs pour développer et commercialiser le programme principal d'inhibiteurs de NLRP3 de Ventus pour une large gamme de maladies, y compris la stéatohépatite non alcoolique associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH), la maladie rénale chronique et d'autres conditions cardiométaboliques. Ventus a reçu un paiement initial de 70 millions de dollars et un financement continu de la recherche et du développement, et peut recevoir jusqu'à 633 millions de dollars supplémentaires au titre d'étapes cliniques, réglementaires et commerciales potentielles, ainsi que des redevances échelonnées.